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依特立生 Eteplirsen

全部名称:
Exondys51
适应人群:
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
规格:
500mg
剂型:
注射剂
厂家:
美国Sarepta Therapeutics, Inc
有效期:
24个月
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依特立生 Eteplirsen的说明

依特立生(Eteplirsen)主要适用于:1、DMD患者的基因型;2、儿童和年轻患者。

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依特立生 Eteplirsen说明书概述

  适应症

  EXONDYS 51用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者

  用法用量

  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。

  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药

  不良反应

  最常见的不良反应(发生率≥35% 且高于安慰剂)是平衡障碍和呕吐.观察性临床研究中的不良反应

  在作为临床开发项目的一部分,已进行的观察性研究中发现以下不良反应。

  在开放标签的观察性研究中,163例患者接受了至少一次EXONDYS 51静脉给药,剂量范围为0.5mg/kg(推荐剂量的0.017倍)至50mg/kg(推荐剂量的1.7倍)。

  所有患者均为男性,经基因检测证实为杜氏肌营养不良症。

  研究入组时的年龄为6个月至19岁,大多数(85%)患者为白人。

  在超过10%的研究人群中,观察到的最常见不良反应为头痛、咳嗽、皮疹和呕吐。

  禁忌

  没有任何

  贮存方法

  将EXONDYS 51储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下,切勿冷冻。将EXONDYS 51置于原包装盒中避光储存,直至准备使用。

  有效期

  24个月

  剂型

  注射剂

  生产厂家

  美国sarepta

  性状

  是一种透明无色溶液,可能含有微量的白色至类白色无定形小颗粒

  注意事项

  接受EXONDYS 51治疗的患者曾发生超敏反应,包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。

  如果发生超敏反应,应进行适当的医学治疗,并考虑减缓输注或中断EXONDYS 51给药。

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药品文章
依特立生(Eteplirsen)不良反应严重吗,Eteplirsen(Eteplirsen)常见副作用有:1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血;2、肌肉疼痛或肌肉无力;3、发热;4、呼吸问题,包括咳嗽、气喘或呼吸急促;5、恶心和呕吐;6、过敏反应,皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,导致肌肉逐渐无力和萎缩。作为一种特定的抗肌肉萎缩药物,依特立生的使用引发了一些关注,特别是其不良反应的严重性。本篇文章将探讨依特立生的不良反应及其影响。 1. 依特立生的药理机制 依特立生是一种用于治疗DMD的外源性抗肌肉萎缩药物,主要通过促进肌肉细胞的功能而发挥作用。它的设计目标是通过修复缺失或突变的肌肉蛋白质,来改善患者的肌肉功能。如同任何药物,依特立生也并非没有不良反应。 2. 常见不良反应 在临床研究中,依特立生的常见不良反应包括注射部位的反应、发热、恶心、呕吐等。这些不良反应大多是轻微的,通常患者在接受治疗时可以 tolerable,且症状在短期内可自行缓解。此外,一些患者可能会经历轻微的呼吸道感染,这也在一定程度上被认为与药物使用有关。 3. 潜在严重不良反应 尽管大多数不良反应是轻微的,在部分个例中,依特立生也可能导致一些更为严重的副作用。这包括过敏反应(如皮疹、呼吸困难等)、肝功能异常和心脏问题等。因此,患者在使用依特立生之前,需要进行全面的健康评估,并在使用过程中密切关注身体的反应。 4. 风险与收益的权衡 在考虑是否使用依特立生时,患者及其家属需权衡潜在的风险与收益。虽然不良反应的确存在,但许多患者仍认为,依特立生所带来的肌肉功能改善,能够显著提高他们的生活质量。因此,针对每个个体的具体情况,医生会提供个性化的建议与方案。 在总结中,依特立生作为一种治疗杜氏肌营养不良症的药物,其不良反应大多是轻微的,但也存在一定的严重性风险。患者在使用时应与医疗团队进行充分沟通,以确保在治疗过程中能够得到及时的支持和管理。通过科学的治疗与监测,可以最大程度地减少不良反应,享受药物所带来的治疗益处。
已帮助人数1219人
2025-07-29 16:37:49
依特立生(Eteplirsen)有哪些禁忌,Eteplirsen(Eteplirsen)禁忌为:1、患者对依特立生或其成分有过敏反应的禁用;2、患有严重心脏问题的患者禁用;3、依特立生可能与其他药物相互作用,因此患者需要告诉医生所有正在服用的药物,包括处方药、非处方药和补充剂;4、在儿童和孕妇中尚未充分研究,因此在这些人群中的使用可能需要谨慎考虑。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的药物。作为一种基因治疗药物,依特立生通过靶向特定的内源性缺陷,帮助患者产生功能性肌肉蛋白。使用依特立生需要引起注意的是,有一些禁忌需要遵循,避免可能的副作用或不良反应。 1. 过敏反应禁忌 如果患者对依特立生或其任何成分有过敏反应,包括皮疹、瘙痒、呼吸急促等症状,在使用该药物之前必须告知医生。这是确保安全用药的基本步骤。 2. 严重肝功能不全 肝脏在药物代谢中的作用至关重要。对于存在严重肝功能不全的患者,使用依特立生可能导致药物浓度异常升高,引发毒副作用,因此这类患者应避免使用该药物。 3. 肾功能障碍患者 肾脏是排泄药物的重要器官之一。患有重度肾功能障碍的患者在使用依特立生时,可能会面临药物蓄积的问题,需谨慎使用或在医生指导下调整剂量。 4. 同时使用特定药物的禁忌 某些药物可能与依特立生发生相互作用,影响其疗效或增强副作用。例如,某些抗癫痫药物或抗生素可能会干扰依特立生的效果。因此,在开始依特立生治疗之前,应告知医生所有正在使用的药物,以便进行合理评估。 综上所述,依特立生作为一种用于杜氏肌营养不良症的创新治疗药物,虽然在改善患者生活质量方面展现了一定效果,但在使用时必须遵循相关禁忌,以确保患者的安全和健康。在开始该药物治疗之前,患者务必与医疗团队密切沟通,进行全面评估。
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2025-07-24 08:39:22
依特立生(Eteplirsen)的价格和购买途径,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的基因疗法药物,主要用于减缓该病症的进展。由于杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,导致患者的肌肉逐步萎缩和无力,因此依特立生的出现为许多患者及其家庭带来了希望。由于该药物的特殊性,其价格和购买途径成为众多患者关注的话题。 1. 依特立生的价格现状 依特立生的价格高昂,通常以十万至数十万美元的年费用计算。这一成本不仅涉及药品本身的研发和生产费用,还受到市场需求、专利保护、生产规模以及保险政策等多种因素的影响。在国内市场上,依特立生的售价可能会因渠道和销售政策的不同而有显著差异。 2. 购买途径 对于希望获得依特立生的患者来说,寻找合适的购买途径至关重要。通常,依特立生由专业的生物制药公司生产,患者可以通过该公司的官方网站或联系当地的药品代理商获取相关信息。此外,部分医院和专业医疗机构也可能会提供该药物的处方和配药服务,患者可以咨询医生,了解具体的获取方式。 3. 保险支持 在美国,部分保险公司可能会覆盖依特立生的费用,患者在购买药物之前应与自己的保险代理进行详细沟通,了解是否能够申请报销以及相关的索赔流程。对于没有保险或保险不涵盖这一药物的患者,可以考虑寻求医疗援助计划,了解是否有政府或非营利机构提供药物补助。 4. 未来的希望 随着对杜氏肌营养不良症的研究不断深入,以及药物研发技术的持续进步,未来可能会出现更多有效和经济实惠的治疗选择。此外,公众对这一疾病的关注和科研机构的努力,也在推动相关治疗手段的不断发展,相信在不久的将来,会有更多的患者受益于新药物和治疗方案。 虽然依特立生为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望,但因其高昂的价格和获取途径复杂,患者及其家庭仍需耐心寻求信息和资源。希望通过本文的介绍,能够帮助更多人了解依特立生,做出明智的决策以更好地应对这一挑战。
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2025-07-05 18:05:28
依特立生(Eteplirsen)治疗功效怎样,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的新型药物,主要通过促进肌肉细胞中的特定蛋白质生成来缓解疾病症状。杜氏肌营养不良症是一种遗传性进行性肌肉萎缩的疾病,严重影响患者的生活质量。近年来,依特立生作为一种抗肌肉萎缩治疗药物引起了广泛关注,本文将探讨其治疗功效及相关研究进展。 1. 依特立生的机制 依特立生是一种外源性寡核苷酸,能够靶向并修复DMD患者基因中存在的缺陷。这种药物通过调节RNA的剪接过程,增强产生成肌肉所需的肌肉结构蛋白—二型肌肉肌动蛋白(dystrophin)。在正常情况下,dystrophin的缺失或功能异常导致肌肉变得脆弱和易受损,而依特立生旨在通过替代这种缺失的蛋白质来改善肌肉功能。 2. 临床试验结果 多项临床试验表明,依特立生能够显著改善DMD患者的肌肉功能和运动能力。在一些关键性临床研究中,患者在接受依特立生治疗后,其肌肉力量和运动能力的提升情况优于未接受治疗的对照组。此外,特定指标(如6分钟步行测试)的改善也显示了依特立生的治疗潜力。 3. 治疗的安全性 与有效性相辅相成,依特立生的安全性也是临床研究的关注重点。根据现有临床数据显示,依特立生的副作用相对较少,常见的不良反应包括注射部位的反应和轻微的过敏症状。大部分患者能够耐受治疗,而严重的不良反应发生率较低,这使得依特立生在一定程度上具备了良好的应用前景。 4. 未来发展方向 尽管依特立生展示了积极的治疗效果,但仍需进一步的研究来验证其长期疗效及在不同年龄段患者中的应用。随着基因疗法和精准医学的不断发展,依特立生为DMD的治疗提供了新的思路。未来,结合其他治疗方法,并进行更加大规模的多中心临床试验,将有助于全面评估依特立生的长期疗效和安全性。 综上所述,依特立生(Eteplirsen)作为一种针对杜氏肌营养不良症的创新治疗药物,展现出了积极的治疗效果和良好的安全性。随着研究的深入,依特立生的临床应用前景将更加广阔,为广大DMD患者带来新的希望。
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2025-06-30 12:46:55
药品问答
最新问答
    科赛优司美替尼出现副作用该怎么办,司美替尼(Selumetinib)常见副作用有:1、恶心和呕吐;2、腹泻;3、极度疲倦和虚弱;4、发疹、皮肤瘙痒和皮肤干燥等;5、头痛;6、眼睛干涩、视觉模糊和其他眼部不适;7、出血风险;8、心律失常;9、高血压。司美替尼(Selumetinib)是一种临床上使用的药物,主要用于治疗一些特定类型的肿瘤,尤其是一种叫做神经纤维瘤的罕见遗传性疾病中的一种亚型,其疗效如下:用于治疗NF1患者中的一种特定亚型,即无神经纤维瘤病型神经纤维瘤,用于减轻这些症状和疾病的进展;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。在癌症治疗领域,司美替尼(Selumetinib)因其对神经纤维瘤等恶性肿瘤的疗效而被广泛使用。像大多数药物一样,使用司美替尼也可能会出现一些副作用。本文将探讨在出现副作用时应采取的措施,以帮助患者更好地管理治疗过程,提高生活质量。 1. 了解常见副作用 在开始使用司美替尼之前,了解其可能引发的副作用是非常重要的。常见的副作用包括皮疹、腹泻、恶心、疲劳等。患者可以通过与医生沟通,详细了解这些副作用的症状以及出现的概率,从而做好心理准备。 2. 定期监测身体状况 使用司美替尼期间,患者应定期进行身体检查,及时监测副作用的发生。一旦发现明显的不适或有关健康问题,患者应立刻联系医生,以便进行必要的调整,比如调整药物剂量或更换治疗方案。 3. 寻求专业医疗建议 当出现副作用时,患者无论多么轻微的症状,都不应轻视。及时寻求专业医疗建议是非常关键的。医生可以通过评估副作用的严重程度,为患者提供适当的建议和治疗方案,确保患者的安全。 4. 采取自我管理措施 患者在使用司美替尼时,还可以采取一些自我管理措施来缓解副作用。例如,保持健康的饮食、适度的运动、充足的休息等都有助于提高身体的抵抗力。此外,针对特定的副作用,如恶心,可以采取一些药物或自然疗法进行缓解。 综上所述,使用司美替尼时,患者应充分了解副作用的种类和程度,并通过定期监测、及时寻求专业意见和采取自我管理措施来应对这些副作用。这样不仅可以提高治疗效果,还有助于提升患者的生活质量,帮助他们度过治疗期间的困难阶段。 [ 详情 ]
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    多替拉韦钠(Dolutegravir)哪些渠道可以购买,Dolutegravir(Dolutegravir)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。多替拉韦钠(Dolutegravir)是一种用于治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的重要药物。作为一种增强的整合酶抑制剂,多替拉韦钠在艾滋病的治疗中发挥着关键作用。本文将探讨多替拉韦钠的购买渠道,以帮助有需要的人士能够安全、合法地获得此药物。 1. 医院药房 多替拉韦钠作为处方药,通常可以在医院的药房购买。患者需要首先就诊于医生,由医生根据患者的病情开具处方。在拿到处方后,患者可以在医院的药房进行购买。这种渠道相对安全,因为医院能够确保药物的质量和使用指导。 2. 社区卫生服务中心 许多社区卫生服务中心也能够提供多替拉韦钠的开方与购买服务。患者可以在社区卫生服务中心进行检查和咨询,并由专业的医生为其开具处方。购买流程较为简便,并且患者可以更方便地获取后续的医疗服务。 3. 在线药店 随着互联网医疗的发展,部分合法的在线药店也开始提供多替拉韦钠的购买服务。在选择在线药店时,患者应确保其资质合法并且有良好的信誉,避免购买到假药或劣质药物。购药时通常需要上传医生开具的处方,并通过支付平台完成交易。 4. 非政府组织(NGO) 一些非政府组织专注于艾滋病的防治,这些组织可能会提供免费的药物或药物援助计划。患者可以联系当地的相关组织,了解是否可以通过他们获得多替拉韦钠的支持。这些组织能为患者提供帮助与指导,同时也能够促进社会对艾滋病的认知与防治。 在寻找购买多替拉韦钠的渠道时,患者应优先考虑合法、正规的途径,确保药物的质量与安全。在就医前,请咨询专业的医疗人员以获取更多信息。保持健康、合理用药是每个艾滋病患者的责任。 [ 详情 ]
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    普拉替尼(Gavreto)的禁忌和注意事项是什么,普拉替尼(Pralsetinib)的注意事项包括:1.肝功能监测:可能会影响肝功能,定期进行肝功能检测。2.血压监测:可能会导致高血压,需要监控血压。3.出血风险:可能增加出血风险,使用时应当注意任何出血迹象。4.心率和心律监测:可能会影响心率和心律,监测任何心脏相关的症状。5.口腔健康维护:因为可能会引起口腔问题,例如口腔溃疡或疼痛。6.胎儿风险:可能对胎儿有害,育龄男性和女性应使用有效的避孕措施。普拉替尼(Pralsetinib)是一种靶向治疗药物,主要用于治疗具有RET基因突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌。虽然普拉替尼在临床上显示出良好的抗肿瘤效果,但在使用过程中也需要注意一些禁忌症和注意事项,以确保患者的安全和疗效。 1. 禁忌症 普拉替尼在特定情况下可能是不适合使用的。例如,对于已知对普拉替尼或其成分过敏的患者,使用该药物可能导致严重的过敏反应。此外,孕妇和哺乳期妇女在使用普拉替尼时也应该格外谨慎,因为药物可能对胎儿或婴儿产生影响。因此,这些群体一般被建议避免使用普拉替尼。 2. 注意事项 在使用普拉替尼治疗过程中,患者需要定期进行相关检查,以监测肝功能和骨髓功能。普拉替尼可能会引起肝酶升高,导致肝功能受损,因此在治疗期间需要定期进行肝功能检验。此外,药物可能引起血小板减少和白细胞减少,需密切监测血象变化。 3. 药物相互作用 患者在使用普拉替尼时,也需要告知医生当前所用的其他药物。一些药物可能与普拉替尼发生相互作用,从而影响其疗效或增加副作用的风险。例如,某些抗癫痫药物和抗真菌药物可能会影响普拉替尼的代谢,导致血药浓度升高或降低。因此,在开始普拉替尼治疗前,医生应评估所有潜在的药物相互作用。 4. 副作用管理 普拉替尼可能会引发一系列副作用,如疲劳、恶心、腹泻、高血压等。患者在治疗期间应与医生保持密切联系,及时报告不适症状,以便医生根据情况调整治疗方案或给予相应的对症处理。此外,维持良好的生活方式,包括健康饮食和适量锻炼,有助于减轻副作用的影响。 总的来说,普拉替尼在治疗特定类型的癌症中具有重要的临床效果,但患者在使用时应严格遵循医嘱,注意禁忌和相关事项,以确保安全有效的治疗。 [ 详情 ]
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