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依特立生 Eteplirsen

全部名称:
Exondys51
适应人群:
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
规格:
500mg
剂型:
注射剂
厂家:
美国Sarepta Therapeutics, Inc
有效期:
24个月
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依特立生 Eteplirsen的说明

依特立生(Eteplirsen)主要适用于:1、DMD患者的基因型;2、儿童和年轻患者。

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依特立生 Eteplirsen说明书概述

  适应症

  EXONDYS 51用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者

  用法用量

  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。

  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药

  不良反应

  最常见的不良反应(发生率≥35% 且高于安慰剂)是平衡障碍和呕吐.观察性临床研究中的不良反应

  在作为临床开发项目的一部分,已进行的观察性研究中发现以下不良反应。

  在开放标签的观察性研究中,163例患者接受了至少一次EXONDYS 51静脉给药,剂量范围为0.5mg/kg(推荐剂量的0.017倍)至50mg/kg(推荐剂量的1.7倍)。

  所有患者均为男性,经基因检测证实为杜氏肌营养不良症。

  研究入组时的年龄为6个月至19岁,大多数(85%)患者为白人。

  在超过10%的研究人群中,观察到的最常见不良反应为头痛、咳嗽、皮疹和呕吐。

  禁忌

  没有任何

  贮存方法

  将EXONDYS 51储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下,切勿冷冻。将EXONDYS 51置于原包装盒中避光储存,直至准备使用。

  有效期

  24个月

  剂型

  注射剂

  生产厂家

  美国sarepta

  性状

  是一种透明无色溶液,可能含有微量的白色至类白色无定形小颗粒

  注意事项

  接受EXONDYS 51治疗的患者曾发生超敏反应,包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。

  如果发生超敏反应,应进行适当的医学治疗,并考虑减缓输注或中断EXONDYS 51给药。

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药品文章
依特立生(Eteplirsen)的有效期是多长时间,Eteplirsen(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。Eteplirsen(Eteplirsen)有效期为:24个月。需根据主治医生嘱咐在有效期范围内使用。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物。这是一种基因治疗药物,旨在通过特定的机制帮助患者合成功能性肌肉蛋白。这篇文章将探讨依特立生的有效期,以及患者在使用该药物时应关注的相关细节。 1. 依特立生的药效持续时间 依特立生的有效期与给药方式、剂量以及患者的个体差异密切相关。一般来说,对于接受依特立生治疗的杜氏肌营养不良症患者,药物的药效通常持续数周到数月不等。医生会根据患者的具体情况,调整给药方案以确保药物的最佳疗效。 2. 药物稳定性与存储 依特立生的稳定性受环境因素的影响,如温度和湿度。保持药物在适宜的存储条件下(通常在冷藏条件下)可以延长其有效期。此外,开封后的药物应在规定时间内使用,以避免药效降低。 3. 监测和评估 在使用依特立生期间,医生会定期监测患者的病情进展和药物的疗效。这包括观察肌肉功能、进行生化检测等。如果发现药物效果不如预期,可能需要更换治疗方案或调整剂量,从而确保患者获得最佳的治疗效果。 4. 不良反应与处理 依特立生的使用过程中可能会出现一些不良反应,如注射部位反应、消化不良等。因此,患者在用药期间应注意自身反应,并及时与医生沟通,以便及时采取相应的应对措施,确保治疗过程的顺利。 依特立生作为一种新兴的杜氏肌营养不良症治疗药物,尽管其有效期受到多种因素的影响,但通过合理的使用与监测,可以最大限度地发挥其治疗潜力。患者在接受治疗时,应与医生保持密切沟通,以获得最佳的个性化治疗方案。
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依特立生(Eteplirsen)药物相互作用是什么,Eteplirsen(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的特定治疗药物,主要用于替代缺失的肌肉蛋白质。由于针对特定基因突变(DMD患者通常缺乏肌酸激酶蛋白Dystrophin),其作用机制与传统药物有所不同。了解依特立生的药物相互作用,对临床使用与患者安全具有重要意义。 1. 依特立生的药物代谢途径 依特立生在体内的代谢主要通过肝脏进行。尽管研究尚未广泛探讨其具体的代谢酶,但初步数据显示其可能不依赖于肝脏常见酶的代谢途径。这意味着,依特立生的代谢过程可能不易受到其他药物的影响,减少了常见药物相互作用的风险。 2. 常见的药物相互作用 尽管依特立生与众多药物的相互作用尚未完全被阐明,但已有的研究显示使用一些影响肝脏代谢的药物(如某些抗癫痫药物或抗生素)可能对药物的效应产生间接影响。此外,合并使用影响肌肉健康的药物(如某些类固醇)也应当谨慎,以免对DMD患者的肌肉功能产生负面影响。 3. 临床观察与患者管理 在临床应用中,医生通常会对接受依特立生治疗的患者进行仔细监测,尤其是曾合并使用其他药物的患者。具体来说,定期评估患者的生理指标和肌肉功能状态非常必要,以便及时调整治疗方案,确保药物的最佳疗效与安全性。 4. 未来研究方向 随着对依特立生药物相互作用的认识逐渐深入,未来的研究应进一步探索其与其他药物的相互影响,并倾向于进行大规模的临床试验,以提供更为确凿的数据。这将有助于为医生在临床上使用依特立生提供更强有力的指导,进而优化患者的治疗效果。 综上所述,依特立生作为治疗杜氏肌营养不良症的药物,其药物相互作用的研究仍在不断推进中。了解其作用机制及与其他药物的互动关系,对患者的治疗及安全管理至关重要,期待未来有更全面的研究成果出台,为临床实践提供更加科学的依据。
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