欢迎来到搜医药！

搜医药

首  页
肿瘤科
血液科
免疫科
神经科
内分泌
呼吸科
心脑科
肝胆科
皮肤科
男科
妇产科
消化科
泌尿科
眼科
精神科
肾内科
感染科
五官科
其他疾病
宠物疾病
首页 医药科普 神经科
神经科
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶的注意事项,功效作用,不良反应
搜医药 搜医药
导读：舍立帕酶的注意事项,功效作用,不良反应,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗儿童神经元蜡样脂褐质沉积症（Batten病）的酶替代疗法。该病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，常伴有视觉丧失、认知能力下降和运动能力减退等症状。舍立帕酶通过补充缺乏的酶，旨在改善患者的生活质量和延缓疾病进展。本文将对此药物的注意事项、功效作用及不良反应进行详细阐述。 1. 注意事项 使用舍立帕酶时需要遵循一系列注意事项。首先，患者在使用该药物之前，需确保没有严重的过敏史，特别是对舍立帕酶成分的过敏。由于舍立帕酶是通过静脉注射给药，因此需定期监测患者的静脉反应。此外，具有心血管疾病、肝肾功能不全等基础疾病的患者在使用该药物时应谨慎，避免潜在的并发症。 2. 功效作用 舍立帕酶的主要作用是通过补充神经元蜡样脂褐质沉积症患者体内所缺乏的酶，帮助清除体内积聚的脂褐质，从而改善神经功能。临床研究表明，接受舍立帕酶治疗的患者在认知功能、运动能力及视觉功能等方面均展现出一定的改善效果。在一些病例中，患者的生活质量得到了显著提升，延缓了疾病进展。 3. 不良反应 尽管舍立帕酶有其疗效，但也可能伴随一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应（如红肿、疼痛）和过敏反应（如皮疹、瘙痒等）。此外，某些患者可能会出现头痛、发热、恶心等症状。在极少数情况下，可能会出现严重的过敏反应，因此在开始治疗时，患者和家属应了解这些潜在风险，并及时与医生沟通。 综上所述，舍立帕酶作为神经元蜡样脂褐质沉积症患者的新型治疗选择，具有改善疾病进展的潜力。使用该药物时需要关注相关的注意事项和不良反应，以确保治疗的安全与有效。患者在接受治疗期间，应定期进行医学评估，并与医生保持密切联系，以获得最佳的治疗效果。
2025-07-06 17:51:05
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶的适应症和临床效果
搜医药 搜医药
导读：舍立帕酶的适应症和临床效果,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种酶替代疗法，用于治疗特定类型的神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL），这种病症通常表现为神经系统的逐渐退化和认知能力的下降。本文将探讨舍立帕酶的适应症及其临床效果，以帮助读者更深入了解这一治疗手段的意义和潜在影响。 1. 舍立帕酶的适应症 舍立帕酶主要用于治疗儿童和青少年中最常见的神经元蜡样脂褐质沉积症，特别是CLN2型（也称为TTP）患者。该疾病是一种遗传性神经退行性疾病，患者由于体内缺乏一种特定的酶而导致神经细胞内脂褐质的积聚。通过替代缺乏的酶，舍立帕酶能够帮助减缓病情进展，改善患者的生活质量。 2. 临床效果 临床研究显示，舍立帕酶可以显著减缓奴儿（CLN2）型神经元蜡样脂褐质沉积症的症状进展，尤其在运动和语言能力方面表现出积极效果。接受治疗的患者在认知功能、运动协调和日常生活能力上有明显改善。这些效果为患者及其家庭带来了希望，也为未来的治疗方向提供了新的思路。 3. 不良反应及耐受性 尽管舍立帕酶的临床效果显著，但在使用过程中也可能出现一些不良反应。相对较常见的副作用包括注射部位反应、发热和恶心等。大多数患者能够很好地耐受这些反应，但在治疗过程中仍需密切监测患者的状况，以及时处理可能出现的任何不适。 4. 未来的研究方向 随着医学研究的不断进展，舍立帕酶的应用潜力也在不断被挖掘。未来的研究可能会集中在更系统的评估疗效和长期使用的安全性，以进一步优化治疗方案。此外，探索与其他治疗联合使用的可能性，有望为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来更好的临床获益。 总体而言，舍立帕酶作为一种新兴疗法，为神经元蜡样脂褐质沉积症患者的治疗提供了新的选择。通过深入研究其适应症和临床效果，我们能够更好地理解这一疾病及其治疗，帮助患者改善生活质量，并为未来的治疗策略铺平道路。
2025-07-02 08:15:58
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶的副作用和处理措施
搜医药 搜医药
导读：舍立帕酶的副作用和处理措施,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶（celiponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（Batten病）的酶替代疗法。这种罕见的遗传病主要影响儿童，导致神经系统逐渐退化，患者往往面临严重的机体功能障碍和生活质量降低。尽管舍立帕酶在改善患者病情方面展现出一定的疗效，但其副作用也引起了医学界的关注。本文将对舍立帕酶的副作用进行探讨，并提出相应的处理措施。 1. 常见副作用 舍立帕酶使用过程中，患者可能会经历一些常见的副作用，包括发热、恶心、呕吐、腹痛等。这些副作用通常较为轻微，患者在接受治疗后可能会感到疲惫或不适。虽然这些反应并不会对患者的生命安全造成直接威胁，但在治疗过程中监测这些症状仍然十分必要。 2. 过敏反应 部分患者在应用舍立帕酶时可能会出现过敏反应，包括皮疹、瘙痒、呼吸急促等。在这种情况下，应立即停止用药，并寻求专业医疗帮助。医生通常会评估患者的过敏反应程度，并可能建议进行其他形式的治疗。 3. 神经系统影响 舍立帕酶可能对一些患者的神经系统产生影响，例如可能加重某些神经系统症状。患者及其家属应定期与医生进行沟通，观察疾病的变化情况，并在必要时进行调整治疗方案，确保患者得到最佳的照顾和支持。 4. 心理健康问题 一些患者在治疗过程中可能会经历焦虑或抑郁等心理健康问题。这些副作用应得到重视，并鼓励患者及其家庭参与心理支持和咨询服务。专业的心理治疗或辅导可以帮助患者减轻焦虑，提升生活质量。 通过对舍立帕酶副作用的认识，我们能够更好地准备和应对相关的治疗挑战。在患者使用该药物的过程中，及时沟通、密切观察、合理调节治疗方案，可以有效减少副作用对患者生活的影响，从而提升患者的整体健康水平和生活质量。
2025-06-10 15:17:14
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶的作用及治疗效果
搜医药 搜医药
导读：舍立帕酶的作用及治疗效果,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（Batten病）的酶替代疗法。这种罕见的遗传性神经退行性疾病通常在儿童时期发病，表现为视力丧失、认知障碍和运动功能下降。舍立帕酶通过补充缺失的酶，旨在减缓疾病进展，并改善患者的生活质量。本文将探讨舍立帕酶的作用机制与治疗效果。 1. 舍立帕酶的作用机制 舍立帕酶是一种重组人源的酶，其主要功能是在体内分解神经元细胞中的过量脂质物质。在神经元蜡样脂褐质沉积症中，患者体内缺乏一种名为“沙氏酶”的酶，导致脂质在神经细胞内积聚，从而引发细胞功能障碍。通过治疗，舍立帕酶能够有效替代这一缺失的酶，阻止神经元进一步受损，有助于减缓疾病的发展。 2. 临床试验和研究结果 多项临床试验显示，舍立帕酶在特定患者群体中具有良好的治疗效果。在临床观察中，接受舍立帕酶治疗的患者在认知、运动和日常生活能力等方面表现出一定的改善。同时，这些研究还表明，早期治疗的患者获得的益处更为显著。因此，及时诊断和治疗对于提升患者的生活质量至关重要。 3. 副作用与安全性 虽然舍立帕酶在治疗中展现出良好的效果，但也不乏潜在的副作用。部分患者在接受治疗后可能会出现注射部位的反应、发热或过敏反应等。因此，在使用舍立帕酶时，医学专业人士需密切监测患者的反应，并及时调整治疗方案，以确保安全性和有效性。 4. 未来研究的方向 在舍立帕酶的研究中，未来可能的方向包括进一步探讨联合疗法的潜力、优化给药方式以及扩大适应症的范围。此外，加强对遗传机制的理解可能会为开发新型治疗方案提供更多线索，也有助于改善其他神经退行性疾病的治疗。 舍立帕酶作为治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的新选择，展示了其独特的作用机制和良好的治疗效果。随着对该疾病认知的提升和研究的不断深入，期待能为患者提供更多希望与支持。
2025-06-01 15:24:24
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶的适应症和禁忌症是什么
搜医药 搜医药
导读：舍立帕酶的适应症和禁忌症是什么,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。舍立帕酶(Cerliponase alfa)的禁忌主要包括对药物中其他成分过敏的患者禁用。此外，对于存在严重感染、活动性免疫系统疾病或严重神经系统疾病的患者，也应避免使用。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症（Niemann-Pick disease type C）的酶疗药物。该病是一种罕见的遗传性代谢疾病，主要影响脑部和其他器官，导致神经系统的退行性变化。舍立帕酶可以帮助减缓这一疾病的进展，提高患者的生活质量。像所有药物一样，舍立帕酶也有其适应症和禁忌症，了解这些信息对患者的治疗非常重要。 1. 舍立帕酶的适应症 舍立帕酶主要用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症。这种疾病是一种由于特定基因突变导致的自体溶酶体功能障碍，影响脂质代谢，造成脂质在细胞内异常积聚。舍立帕酶作为一种重组酶，以补充缺乏的酶活性，进而降低脂质的积聚，减缓疾病的进程，从而改善患者的临床症状。 2. 禁忌症 虽然舍立帕酶对神经元蜡样脂褐质沉积症患者有疗效，但并不适用于所有人群。对于已知对舍立帕酶成分过敏的患者，应避免使用。此外，尚未在儿童或孕妇中充分评估其安全性，因此在这些特殊人群中使用时，需谨慎评估其风险与收益。 3. 使用舍立帕酶的注意事项 在使用舍立帕酶时，患者应定期接受医生的监测，以评估治疗效果和检测可能的副作用，如过敏反应或其他不良反应。同时，医生可能会根据患者的实际情况调整用药方案，以确保治疗的安全性和有效性。 4. 结论 舍立帕酶为神经元蜡样脂褐质沉积症患者提供了一种新的治疗选择，能够有效减缓疾病的进展。在使用该药物之前，医患双方应充分讨论适应症与禁忌症，以制定个性化的治疗方案，并确保患者的安全与健康。了解这些信息对于优化治疗效果、保障患者生活质量至关重要。
2025-05-27 13:04:52
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶国内上市时间
搜医药 搜医药
导读：舍立帕酶国内上市时间,舍立帕酶(Cerliponase alfa)美国上市时间：2017年4月27日；目前国内未上市。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型）的酶替代疗法，近年来在医疗领域引起了越来越多的关注。随着其研发和临床应用的推进，舍立帕酶在国内的上市时间备受患者家庭和医学界的期待。本文将深入探讨舍立帕酶的相关背景、临床研究进展以及国内上市时间的最新动态。 1. 舍立帕酶的背景介绍 舍立帕酶是一种重组人类肝肽酶，专门用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症，这是一种由CLN2基因突变引起的罕见遗传性神经退行性疾病。该病主要影响儿童，患者常表现为癫痫、视力障碍和认知能力衰退，最终导致严重的身体功能障碍。舍立帕酶通过补充缺失的酶，旨在减缓疾病进程，改善患者的生活质量。 2. 临床研究成果 临床试验显示，舍立帕酶在减少临床症状和延缓疾病进展方面展现了良好的疗效。在多项关键研究中，患者在接受该药物的治疗后，其运动功能、认知能力等方面的评估得分均有显著提升。这些成果进一步增强了医生和患者对该药物的信心，为其临床应用奠定了坚实的基础。 3. 国内上市进展 关于舍立帕酶在中国的上市时间，经过长期的申请和审批流程，目前该药物已获得国家药监局（NMPA）的关注。尽管具体的上市日期尚未正式发布，但根据相关消息，预计在近期内将会有积极的进展。这一消息无疑给众多患者及其家庭带来了希望，期待能够尽早得到有效的治疗。 4. 患者的期待与支持 随着舍立帕酶的临近上市，患者家庭纷纷表达了对该药物的期待与支持。他们希望该治疗能够尽快普及到中国市场，帮助更多的患者获得救助。此外，社会各界也在积极推动相关政策的制定与实施，共同为这类罕见病患者的治疗提供更好的保障。 舍立帕酶作为治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物，其在国内的上市进展备受瞩目。未来，期待这一创新疗法能够早日为患者带来福音，改善他们的生活质量。同时，也希望社会各界继续关注罕见病，推动相关研究与治疗的发展。
2025-04-21 10:15:59
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶国内多少钱
搜医药 搜医药
导读：舍立帕酶国内多少钱,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型）的特殊药物。这种罕见疾病主要影响儿童，会导致神经系统受损，逐渐丧失认知和运动能力。舍立帕酶通过酶替代疗法，帮助填补由于基因缺陷所导致的酶缺乏，从而减缓病症进展。因此，了解舍立帕酶的市场价格及其影响，尤其是在国内的可及性，显得尤为重要。 1. 舍立帕酶的概述 舍立帕酶是一种重组人类酶，主要用于治疗由CLN2基因突变引起的神经元蜡样脂褐质沉积症。这种疾病会导致神经元中脂质的异常堆积，影响患者的视力、运动能力和智力。通过定期注射舍立帕酶，可以改善部分症状，为患者的生活质量带来积极影响。 2. 舍立帕酶在国内的市场价格 截至2023年，舍立帕酶在中国的市场价格大约在每剂数十万元人民币左右，具体价格可能因不同地区、医院以及医疗政策的差异而有所波动。因此，对于许多家庭而言，这是一笔巨大的经济负担。 3. 影响价格的因素 舍立帕酶的价格受到多种因素的影响，包括生产成本、流通环节的费用、进口关税及相关的医疗政策。此外，药物的稀缺性和罕见病患者的需求也直接推动了其市场价格的上涨。 4. 政策与药品可及性 中国政府近年来在推动罕见病药物的可及性方面采取了一系列措施，包括将部分罕见病药物纳入医保报销目录。尽管如此，舍立帕酶作为一种高价药物，其报销比例仍然有限，患者家庭需要承担一定的自费部分。希望未来政策能进一步改善，帮助更多患者获取所需治疗。 作为一种重要的治疗选择，舍立帕酶对CLN2型患者的生命质量具有重要意义。高昂的价格让许多家庭感到困扰。对此，社会各界应对提高药物可及性进行更深入的探讨，以期为患者和家庭带来更多的支持和帮助。
2025-04-01 10:16:30
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶的药物禁忌说明
搜医药 搜医药
导读：舍立帕酶的药物禁忌说明,舍立帕酶(cerliponase alfa)的禁忌主要包括对药物中其他成分过敏的患者禁用。此外，对于存在严重感染、活动性免疫系统疾病或严重神经系统疾病的患者，也应避免使用。舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型）的酶替代疗法。该疾病是一种罕见的儿童神经退行性疾病，主要影响神经系统。虽然舍立帕酶在治疗中展现出了一定的疗效，但如同其他药物一样，它也存在一些禁忌情况，使用时必须谨慎考虑。 1. 禁忌人群 舍立帕酶的使用在一些特定人群中是禁忌的，尤其是在那些对该药物或其成分过敏的患者中。如果患者曾经历过舍立帕酶相关的过敏反应或其他严重的不良反应，应避免继续使用此药。 2. 合并用药禁忌 在某些情况下，舍立帕酶与其他药物的联合使用可能会增加不良反应的风险。例如，若患者正在接受其他酶类疗法或药物处理，可能会对舍立帕酶的效果产生干扰。因此，在启动舍立帕酶治疗之前，需要与医务人员仔细评估患者的整个药物使用清单和健康状况。 3. 特殊病症患者 对于有特定医疗条件的患者，如严重的肝脏或肾脏疾病，舍立帕酶的使用也需谨慎。这些疾病可能会影响药物的代谢和排泄，进而导致药物在体内的浓度过高，从而增加了不良反应的风险。此类患者在使用舍立帕酶前需进行详细评估，并在医生的密切监测下用药。 4. 妇女与孕期考虑 对于怀孕或哺乳期的女性，舍立帕酶的使用尚未有足够的安全性数据。尽管目前尚未明确指出该药物对胎儿或哺乳期婴儿的影响，但为了保障母婴安全，建议在使用舍立帕酶之前，患者应与医生充分讨论用药的风险与收益。 舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗药物，其禁忌事项需引起足够重视。在启动治疗之前，患者应与专业医师沟通，充分了解禁忌及使用过程中可能出现的风险，以确保安全有效的药物使用。
2025-03-20 09:27:35
最新问答
更多
更多
Copyright © 2025 搜医药 版权所有 粤ICP备2021070247号 网站地图
互联网药品服务资格证:(粤)-非经营性-2021-0532
本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示
温馨提示：搜医药所包含的说明书及药品知识仅供患者参考，服药细节请以当地医生建议为准，平台不提供任何医学建议。