欢迎来到搜医药!
首页 舍立帕酶 cerliponase alfa 舍立帕酶国内有没有上市

舍立帕酶国内有没有上市

搜医药
搜医药
阅读量:1300
2025-08-13 08:09:34

舍立帕酶国内有没有上市,舍立帕酶(Cerliponase alfa)美国上市时间:2017年4月27日;目前国内未上市。

舍立帕酶(Cerliponase Alfa)是一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)的特殊酶疗药物。该病作为一种罕见的神经退行性疾病,主要影响儿童,目前的治疗选择非常有限。本文将探讨舍立帕酶在中国市场的情况,以了解其是否已在国内上市及其相关信息。

1. 舍立帕酶的基本信息

舍立帕酶是一种重组人源酶,主要用于治疗因CLN2基因突变引起的神经元蜡样脂褐质沉积症。该药物的作用是通过补充缺失的酶,帮助分解体内的淀粉样物质,从而减缓疾病进展。目前,舍立帕酶已在一些国家获得批准并投入临床使用,为患者提供了新的治疗希望。

2. 中国的药品审批情况

在中国,药品的上市需要经过严格的审批流程。截止到2023年,中国药监局(NMPA)对于舍立帕酶的审查和注册工作已经开展,但具体的上市时间和状态仍需关注官方公告。由于神经元蜡样脂褐质沉积症的患者较为稀少,市场需求相对有限,这也可能影响药品在中国的推广速度。

3. 舍立帕酶的临床应用

在国际上,舍立帕酶的临床试验显示出良好的疗效与安全性,能够延缓疾病进展,改善患者的生活质量。许多国家的患者在使用该药物后,获得了一定程度的症状缓解及功能维持,这也为中国的患者带来了希望。

4. 对国内患者的影响

如果舍立帕酶能够在中国上市,将为众多神经元蜡样脂褐质沉积症患者及其家庭提供新的治疗选择,减轻他们的心理负担。同时,这也将促进国内对该疾病的认知和研究提升,提高公众和医疗界对罕见病患者的关注。

目前,舍立帕酶在中国的上市进展仍需进一步关注,希望未来能尽早为中国的患者带来这种重要的治疗选择。

相关药讯
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶的适应症、用药注意事项及禁忌
舍立帕酶的适应症、用药注意事项及禁忌,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)。舍立帕酶(Cerliponase alfa)需注意:由专业医生指导给药,确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应,监测生命体征。遵循医嘱,不自行调整剂量。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型的神经元蜡样脂褐质沉积症)的药物。这种罕见的遗传性神经退行性疾病主要影响儿童,造成神经系统逐渐恶化。舍立帕酶通过补充缺失的酶,从而帮助减缓病情进展,改善患者的生活质量。本文将详细介绍舍立帕酶的适应症、用药注意事项及禁忌。 1. 适应症 舍立帕酶主要用于治疗CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症。这种疾病是由于特定基因突变导致的酶缺乏,导致脂褐质在神经元中异常积累,进而引发神经退行性改变。临床数据显示,舍立帕酶能够有效减缓疾病的进展,改善疼痛、运动协调性和语言能力等症状,从而为患者提供更好的生活质量。 2. 用药注意事项 在使用舍立帕酶时,患者及照护者应保持高度警惕,关注可能的副作用以及用药指导。治疗过程中定期监测患者的神经功能、视觉和听觉方面的变化至关重要。此外,因舍立帕酶为注射剂,需由专业医疗人员进行静脉注射,以确保注射的安全性和有效性。患者在用药期间应定期与医生沟通,及时调整治疗方案。 3. 禁忌 舍立帕酶的使用有一定的禁忌。在使用该药物前,患者需告知医生任何过敏史或对成分的敏感性,以及现有的健康问题。对于曾出现严重过敏反应或呼吸道反应的患者,应避免使用该药物。此外,孕妇及哺乳期妇女使用舍立帕酶时需谨慎,需在医生指导下决定是否使用。 4. 结语 舍立帕酶在CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗中具有重要意义。了解其适应症、用药注意事项及禁忌,有助于患者及其家属更好地管理病情,提高生活质量。在进行治疗时,患者应始终遵循医生的建议,以确保用药安全和有效。
已帮助人数1386人
2025-09-27 10:22:01
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶代购多少钱一盒
舍立帕酶代购多少钱一盒,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产,代购价格是5051872元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。舍立帕酶(Cerliponase Alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)的药物。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的神经退行性疾病,患者通常在幼儿时期发病,症状包括视力丧失、癫痫、小肌肉无力等。舍立帕酶的推出为这种疾病的患者提供了新的治疗选择,但药物的价格也引发了广泛的关注。在本篇文章中,我们将讨论舍立帕酶的代购价格及相关信息。 1. 舍立帕酶的基本信息 舍立帕酶是一种重组酶,用于补充体内由于基因缺陷导致缺失的酶,进而减缓疾病的进展。它通过靶向特定的脂肪沉积物来改善患者的生理状态,帮助改善症状和生活质量。由于其治疗效果显著,舍立帕酶成为了CLN2患者的重要治疗选项。 2. 代购市场的情况 由于舍立帕酶的价格较高,一些患者和家庭选择通过代购的方式获取药物。代购市场上,舍立帕酶的价格因地区、渠道、供应情况等因素而异。在各大药品代购平台上,舍立帕酶的售价一般在几万元人民币到十几万元人民币之间,每盒的数量和规格可能会影响到最终的价格。 3. 代购的风险 虽然通过代购可以在一定程度上降低治疗成本,但患者在选择代购时需谨慎。首先,代购的药品可能存在真伪不明的问题,降低了用药安全性;其次,代购渠道的合法性和药品的存储条件也可能影响药效。因此,在选择代购时,一定要选择信誉良好的渠道,并咨询专业医生的意见。 4. 正规渠道的选择 对于舍立帕酶的购买,患者应优先考虑正规渠道,如医院药房或通过正规药品进口途径获取治疗。虽然正规渠道的价格可能较高,但能够确保药物的质量和合法性,降低不必要的风险。患者在与医生沟通时,可以询问是否有补助政策或其他经济支持措施,以减轻经济负担。 在面对像舍立帕酶这样的高价药物时,患者和家庭需要做好充分的市场调研与经济规划,确保自身的用药安全与健康。在选择代购时,一定要谨慎,遵循法律法规,通过正规渠道获取药物,以确保治疗的有效性和安全性。
已帮助人数1330人
2025-09-02 13:46:25
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶老年用药需要注意什么
舍立帕酶老年用药需要注意什么,舍立帕酶(Cerliponase alfa)需注意:由专业医生指导给药,确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应,监测生命体征。遵循医嘱,不自行调整剂量。舍立帕酶(Cerliponase alfa)主要用于治疗3岁及以上有症状的CLN2型患者,因此并不适用于老年人。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)的酶替代疗法,主要适用于儿童及青少年。由于该病是一种遗传性的神经退行性疾病,患者通常在幼年期就开始出现症状,因此老年患者使用该药物的情况相对较少。在一些特殊情况下,老年人也可能需要使用舍立帕酶,因此在用药时需特别注意一些问题。 1. 老年患者的生理变化 随着年龄的增长,老年人的生理机能会发生显著变化,包括肝肾功能的减退及药物代谢的变化。这可能导致药物的清除率降低,从而增加药物在体内的积累。因此,在使用舍立帕酶时,老年患者需密切监测其肾功能和肝功能,以避免因药物浓度过高而引发的不良反应。 2. 不良反应的监测 舍立帕酶可能引起一些不良反应,包括过敏反应、注射部位反应和中枢神经系统相关症状等。老年患者由于身体机能的弱化及对药物的敏感性增加,因此在用药过程中需定期进行不良反应的评估与监测,以便及时发现和处理任何不适。 3. 合并症与用药相互作用 老年患者往往伴有多种基础疾病,且可能正在接受多种药物治疗。因此,在使用舍立帕酶时需谨慎评估其与其他药物的相互作用,避免因药物间的相互作用导致效果降低或不良反应增加。同时,需关注合并症对用药安全性和有效性的影响。 4. 心理状态和生活质量 老年患者的心理状态和生活质量也会影响用药的效果。由于神经元蜡样脂褐质沉积症的特征,患者可能面临认知和情感方面的挑战。因此,在制定用药方案时,必须综合考虑患者的心理健康和生活质量,必要时可寻求心理支持和社区服务,以促进整体健康。 舍立帕酶在老年患者用药时需要特别关注患者的生理特征、不良反应的监测、可能的药物相互作用以及心理和生活质量方面的问题。在治疗过程中,医务人员需根据患者的具体情况制定个性化的用药计划,并与患者和家属保持良好的沟通,以确保用药的安全性和有效性。
已帮助人数888人
2025-08-31 14:21:41
舍立帕酶 cerliponase alfa-Brineura
舍立帕酶有副作用吗
舍立帕酶有副作用吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(Batten病)的酶替代疗法药物。该病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,影响儿童,导致神经功能持续恶化,最终可能导致致死。舍立帕酶通过补充缺乏的酶来减缓病程,改善患者的生活质量。使用任何药物都可能伴随一定的副作用,了解这些副作用对于患者和家属而言至关重要。 1. 副作用概述 舍立帕酶在治疗过程中可能出现一些副作用,尽管不是所有患者都会经历这些不适。副作用的类型和严重程度因个体差异而异,了解这些可能的反应可以帮助患者更好地管理他们的病情并与医生沟通。 2. 常见副作用 在使用舍立帕酶的临床试验中,患者最常报告的副作用包括发热、头痛、咳嗽以及注射部位反应(如红肿、疼痛或瘙痒)。这些副作用通常是轻微的,但也可能影响患者的日常生活。 3. 严重副作用 尽管较为少见,但某些患者可能会经历严重副作用,如过敏反应或严重的注射反应。这类反应可能表现为呼吸急促、面部肿胀或皮疹等症状。如果出现这些情况,患者应立即寻求医疗帮助。 4. 剂量与管理 使用舍立帕酶时,医生通常会根据患者的具体情况来调整剂量和治疗方案。这可以帮助减少副作用的发生,同时确保治疗的有效性。在治疗过程中,患者应与医生保持密切沟通,报告任何不适或副作用,以便及时调整治疗计划。 了解舍立帕酶的副作用对于患者的治疗管理至关重要。虽然舍立帕酶对改善神经元蜡样脂褐质沉积症患者的生活质量具有积极作用,但任何药物的使用都应在医生的指导下进行,以确保安全性和最优效益。患者及其家属在治疗过程中保持警觉,注意身体反应,为治疗效果的提升提供保障。
已帮助人数1395人
2025-08-28 16:44:59
最新药讯
粉水鬼双效片 Extreme Super Filana 第四代伟哥-印度粉水鬼 粉水鬼超级双效片 阿伐那非双效片 Avanafil with Dapoxetine
黑水鬼(Avanafil with Dapoxetine)印度黑水鬼双效片的不良反应有哪些
导读:黑水鬼(Avanafil with Dapoxetine)印度黑水鬼双效片的不良反应有哪些,印度黑水鬼双效片(Avanafil with Dapoxetine)的副作用主要包括胃肠道不适、轻微头痛、潮红、鼻塞等症状。对于早泄患者,使用该药物后可能会影响射精潜伏期,并出现射精增强作用。严重副作用包括高热、寒战、重症皮疹、心悸、胸闷、呼吸急促等,需要及时就医接受治疗。随着现代生活压力的增加以及健康问题的普遍化,男性勃起功能障碍、阳痿和早泄等问题逐渐引起关注。为了解决这些问题,一些人可能会求助于药物,其中印度黑水鬼双效片(Avanafil with Dapoxetine)就是一种备受关注的药物之一。任何药物都可能会伴随着一些不良反应,接下来我们将对印度黑水鬼双效片的不良反应进行分析。 1. 消化道不适 印度黑水鬼双效片可能会导致消化道不适,包括恶心、呕吐、腹泻等症状。这些不适可能会影响患者的日常生活质量,甚至在一定程度上影响其治疗的效果。 2. 头痛和眩晕 在使用印度黑水鬼双效片期间,一些患者可能会出现头痛和眩晕等不适感。这可能会影响患者的工作和生活,甚至可能导致一些危险的情况发生,如意外摔倒或失去意识。 3. 高血压和心血管反应 一些患者在使用印度黑水鬼双效片后可能会出现高血压和其他心血管反应。这对于已经存在心血管问题的患者尤其值得关注,可能会增加心血管事件的风险。 4. 眼部不适 使用印度黑水鬼双效片还可能导致一些眼部不适,如视觉模糊、眼睛干涩等症状。这可能会影响患者的视力和日常生活。 尽管印度黑水鬼双效片在治疗阳痿、早泄等男性勃起功能障碍方面可能具有一定的效果,但患者在使用过程中必须注意其不良反应,及时就医并遵循医生的建议。在选择药物治疗时,应充分了解药物的作用机制和可能的不良反应,谨慎使用,以确保治疗的安全有效。
已帮助人数1393人
2025-09-29 18:17:24
莫博替尼 Mobocertinib MOBODX-LuciMob、莫博赛替尼、Exkivity、TAK-788
莫博赛替尼(Exkivity)的说明书
导读:莫博赛替尼(Exkivity)的说明书,Exkivity(Mobocertinib)是一种用于治疗具有EGFR基因突变的非小细胞肺癌(NSCLC)的药物。用于治疗已经接受其他EGFR抑制剂治疗后出现EGFRT790M耐药突变的NSCLC患者。它被称为“第三代EGFR抑制剂”的药物,它能够干扰EGFR信号通路,从而抑制癌细胞的生长和分裂。该药品在治疗相关疾病方面表现出色,疗效显著、安全性高。莫博赛替尼(Exkivity)是一种针对肺癌的新型靶向治疗药物,尤其适用于那些具有EGFR突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。随着医学研究的深入,针对特定基因突变的个性化治疗逐渐成为癌症治疗的趋势,莫博赛替尼正是这一进展的杰出代表。本文将对莫博赛替尼的适应症、作用机制、使用方法以及潜在副作用进行详细说明。 1. 适应症 莫博赛替尼主要用于治疗EGFR突变阳性的晚期非小细胞肺癌患者。该药物尤其适合于那些对传统的EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)如厄洛替尼、吉非替尼等治疗无效或耐药的情况。临床研究显示,莫博赛替尼能够有效缩小肿瘤体积,并改善患者的生存期和生活质量。 2. 作用机制 莫博赛替尼是一种口服的EGFR酪氨酸激酶抑制剂,能够选择性地靶向携带有特定突变的EGFR,抑制其活性。通过阻断EGFR信号通路的传导,莫博赛替尼能够抑制癌细胞的增殖和转移。这种选择性使得它在对抗肺癌时比传统化疗和其他靶向治疗药物具有更小的副作用。 3. 使用方法 莫博赛替尼的推荐剂量为每天一次,每次剂量为初始规定的剂量。患者在服用此药时应遵循医生的建议,定期进行血液检查和影像学评估,以监测药物的疗效和不良反应。需要注意的是,莫博赛替尼最好在饭后半小时内口服,以提高吸收率。 4. 潜在副作用 虽然莫博赛替尼在临床应用中显示出良好的疗效,但仍然可能引发一些副作用,常见的包括皮疹、腹泻、乏力以及口腔溃疡等。部分患者可能会经历更为严重的副作用,如肝功能损害和肺炎等。因此,患者在使用药物期间需密切关注自身的身体状况,并及时与医务人员沟通。 莫博赛替尼(Exkivity)为肺癌患者带来了新的治疗希望,特别是对于那些在传统治疗中未能取得良好效果的患者。随着靶向治疗技术的不断进步,未来将有更多先进的疗法帮助患者延长生命、提高生活质量。患者及其家属在使用该药物时,应充分了解其适应症、用法及可能的副作用,以便制定最佳的治疗方案。
已帮助人数1445人
2025-09-29 18:16:47
塞利尼索 Selinexor LuciSelin-希维奥,Xpovio,塞立奈索,Selinex,Sailidx
希维奥(Xpovio)塞立奈索药物相互作用是什么
导读:希维奥(Xpovio)塞立奈索药物相互作用是什么,希维奥(Selinexor)是一种口服的药物,用于治疗多发性骨髓瘤和一种称为弥漫性大B细胞淋巴瘤的一种亚型,即转位不良的DLBCL(translocation-associatedDLBCL)的患者。它属于一类被称为"选择性核输出抑制剂"的药物,通过影响细胞核内蛋白质的输出来干扰癌细胞的生长和繁殖。该药品在治疗相关疾病方面表现出色,疗效显著、安全性高。希维奥(Xpovio)是一种引人关注的抗肿瘤药物,其主要成分为塞利尼索(Selinexor),被广泛用于治疗多发性骨髓瘤和某些类型的淋巴瘤。虽然该药物在临床上显示出良好的疗效,但在使用过程中需要注意药物的相互作用,以确保治疗的安全性和有效性。本文将探讨塞利尼索的常见药物相互作用及其影响。 1. 塞利尼索的作用机制 塞利尼索是一种选择性核输出抑制剂(SINE),其主要机制是抑制肿瘤细胞中肿瘤抑制蛋白的核输出,导致肿瘤细胞的凋亡。通过影响细胞内外蛋白质的分布,塞利尼索能够干扰癌细胞的生存环境,这使其在多发性骨髓瘤和淋巴瘤的治疗中展现出潜力。 2. 常见的药物相互作用 使用塞利尼索时,患者需注意与其他药物的相互作用。某些药物,如某些抗生素、抗癫痫药和抗病毒药物,可能干扰塞利尼索的代谢,增强和减弱其疗效或副作用。此外,使用其他影响细胞色素P450酶系统的药物也可能导致药物浓度的改变。 3. 剂量调整与监测 鉴于药物相互作用带来的潜在风险,合理的剂量调整和定期监测非常重要。在治疗过程中,医生可能需要根据患者的具体情况,对塞利尼索的剂量进行个体化调整。此外,观察患者的反应和副作用有助于及时识别相互作用的迹象,确保患者的安全。 4. 结论 综上所述,塞利尼索在对抗多发性骨髓瘤及淋巴瘤方面具有显著疗效,但其与其他药物的相互作用不容忽视。患者在使用该药物时,应遵循医生的建议,并详细告知所有正在使用的药物,以确保治疗的安全性和有效性。通过合理的管理和密切的监测,可以最大限度地减少药物相互作用对治疗效果的影响。
已帮助人数1185人
2025-09-29 18:13:47
马来酸氯氧平 Asenapine Maleate-Saphris
马来酸氯氧平用法用量,副作用,注意事项
导读:马来酸氯氧平用法用量,副作用,注意事项,马来酸氯氧平(Asenapine Maleate)常见副作用有:头痛,水肿,疲劳,嗜睡,恶心,腹痛,潮红,心悸和眩晕。马来酸氯氧平(Asenapine Maleate)是一种用于治疗精神分裂症和双相情感障碍的药物,其疗效如下:1、它通过调节多巴胺和5-羟色胺的神经递质系统来改善症状,包括幻觉、妄想和认知功能障碍;2、它有助于减轻躁狂和抑郁症状,帮助患者维持情绪的稳定;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。马来酸氯氧平是一种用于治疗精神分裂症及双相情感障碍的药物。它属于非典型抗精神病药,能够有效缓解患者的情绪波动和严重的精神症状。本文将对马来酸氯氧平的用法用量、副作用和注意事项进行详细介绍,以帮助患者和护理人员更好地了解和使用该药物。 1. 用法用量 马来酸氯氧平一般以舌下含服的方式使用,通常在就餐前后均可服用。成年人针对精神分裂症的初始推荐剂量为每天两次,每次5毫克,经过医生评估后可以逐步增加。对于双相情感障碍患者,初始剂量与精神分裂症相同,具体用量需根据患者的反应来调整。老年患者和肾功能损害患者需要在医生的指导下进行剂量调整,以避免药物的不良反应。 2. 副作用 尽管马来酸氯氧平对治疗精神疾病有效,但也可能引发一些副作用。常见的副作用包括嗜睡、口干、头痛、恶心和呕吐等。部分患者可能会出现运动障碍,如静坐不安或肌肉僵直,更严重的情况还可能发生代谢综合征,如体重增加、糖尿病等。因此,患者在用药期间需要定期监测身体指标,特别是体重和血糖水平。 3. 注意事项 在使用马来酸氯氧平时,患者和护理人员应特别注意几个方面。首先,对于有严重肝功能不全或心脏病史的患者,需慎用该药物,并在使用过程中密切观察可能的心电图变化。其次,患者在用药期间应避免饮酒,因为酒精会加重药物的镇静作用。此外,孕妇和哺乳期妇女在使用此药物前应咨询医生,权衡风险与收益后再作决定。 4. 结束语 综上所述,马来酸氯氧平作为一种有效的抗精神病药物,为许多精神分裂症和双相情感障碍患者带来了希望。患者在使用该药物时必须遵循医生的指导,注意监测副作用,并及时与医生沟通,以确保治疗的安全性和有效性。希望每位患者都能找到合适的治疗方案,早日恢复健康。
已帮助人数1428人
2025-09-29 18:13:25
Copyright © 2025 搜医药 版权所有 粤ICP备2021070247号 网站地图
互联网药品服务资格证:(粤)-非经营性-2021-0532
本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示
温馨提示:搜医药所包含的说明书及药品知识仅供患者参考,服药细节请以当地医生建议为准,平台不提供任何医学建议。