欢迎来到搜医药!
首页 帕替西兰 patisiran 帕替西兰适应症和治疗效果怎么样

帕替西兰适应症和治疗效果怎么样

已帮助1393人
提问时间: 2025-08-05 08:36:45

提示: 本内容仅作参考,不作为用药依据,如有不适请尽快线下就医
搜医药
回答时间: 2025-08-05 08:44:50

帕替西兰适应症和治疗效果怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

帕替西兰(patisiran)是一种新型药物,主要用于治疗由遗传性转甲状腺素(ATTR)引起的淀粉样变性多发性神经病。这种病症会导致神经损伤,影响患者的生活质量,而帕替西兰通过干预病理机制,显示了显著的治疗效果。本文将探讨帕替西兰的适应症、作用机制、临床疗效及未来展望。

1. 适应症

帕替西兰主要用于治疗由ATTR引发的遗传性淀粉样变性多发性神经病。这种疾病通常与某些基因突变相关,导致体内沉积有害的淀粉样蛋白,从而损害神经系统。通过靶向中和这些不良蛋白,帕替西兰为患者提供了一种有效的治疗选择,改善了生活质量。

2. 作用机制

帕替西兰作为一种小干扰RNA(siRNA)药物,能够特异性降解与ATTR相关的转甲状腺素基因的mRNA,从而减少病变蛋白的生成。通过抑制这种蛋白质的合成,帕替西兰有效地降低了体内淀粉样蛋白的沉积,减缓了神经病变的进展。

3. 临床疗效

在临床试验中,帕替西兰表现出了良好的治疗效果。研究表明,使用帕替西兰的患者在神经功能测试中得分显著提高,且对日常生活的影响减轻。此外,帕替西兰的副作用相对较小,患者的耐受性良好,使其成为治疗此类疾病的一种安全选择。

4. 未来展望

随着对帕替西兰作用机制和疗效的深入研究,未来可能会开发出更多针对淀粉样变性疾病的治疗策略。此外,研究者还在探索帕替西兰在其他类型淀粉样变性疾病中的应用,期望这一药物能够惠及更多患者。

综上所述,帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面展现出了良好的适应症和显著的临床疗效。随着进一步的研究和临床应用,这一药物有望为更多患者带来希望,改善他们的生活质量。

相关问答
帕替西兰的药物相互作用是什么
帕替西兰的药物相互作用是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)的药物。它是一种小干扰RNA(siRNA)疗法,旨在降低体内导致神经损伤的异常淀粉样蛋白的生成。尽管帕替西兰在治疗上具有良好的效果,但药物之间的相互作用可能影响其疗效或增加不良反应的风险。本文将探讨帕替西兰的药物相互作用,帮助患者和医生更好地理解其使用注意事项。 1. 帕替西兰的代谢途径 帕替西兰主要通过肝脏代谢,其代谢途径相对独特。该药物在体内的代谢不依赖于常见的P450酶系,这减少了与许多其他药物的相互作用风险。仍需关注可能影响其清除率的药物,尤其是那些通过肝脏代谢的药物。 2. 与抗凝药物的相互作用 研究表明,帕替西兰与抗凝药物(如华法林或直接口服抗凝药)之间可能存在潜在的相互作用。由于帕替西兰对凝血机制可能产生影响,使用这类药物的患者需要在医生的指导下密切监测凝血指标,以避免出血风险增高。 3. 与其他神经药物的相互作用 在治疗淀粉样变性多发性神经病的患者中,常会使用某些神经系统药物,如抗抑郁药物、抗癫痫药物等。使用帕替西兰时,这些药物的效应可能受到影响,因此患者在接受帕替西兰治疗时,应告知医生同时服用的所有药物,以便进行适当的调整。 4. 膳食补充剂与帕替西兰的相互作用 一些膳食补充剂,如某些种类的维生素和矿物质,可能会干扰帕替西兰的代谢和疗效。在使用帕替西兰的过程中,患者应谨慎使用任何膳食补充剂,并在开始之前与医疗专业人员进行咨询。 尽管帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面表现出良好的前景,但药物相互作用仍需引起重视。患者在使用帕替西兰时,应确保与医生充分沟通,提供完整的用药信息,以便及时识别和应对可能的相互作用,从而提高治疗效果,并降低不良反应的风险。
已帮助1481人
2025-09-03 17:18:53
帕替西兰治疗作用怎么样
帕替西兰治疗作用怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种针对淀粉样变性多发性神经病(AL amyloidosis)治疗的新型药物。它是一种小干扰RNA(siRNA),通过抑制与淀粉样变性相关的转录后机制,有效减少体内淀粉样蛋白的产生,从而减轻该疾病的症状和进程。本文将探讨帕替西兰的治疗作用以及其临床应用。 1. 帕替西兰的机制 帕替西兰通过靶向淀粉样变性相关蛋白(如轻链免疫球蛋白),抑制其合成,降低血液中存在的淀粉样蛋白。这一机制使得帕替西兰能够有效减少淀粉样蛋白在组织中的沉积,进而缓解神经损伤和相关症状。 2. 临床试验结果 在多项临床试验中,帕替西兰显示出良好的疗效和安全性。例如,临床试验APOLLO显示,与安慰剂组相比,帕替西兰组患者的生活质量显著提升,神经功能损害的进展减缓。这说明帕替西兰在淀粉样变性多发性神经病的治疗中具有积极的临床效果。 3. 潜在副作用 虽然帕替西兰的安全性较高,但仍然可能出现一些副作用,如注射部位反应、轻度的过敏反应等。因此,在使用帕替西兰治疗时,医生需对患者进行全面评估,以确保其合适性与安全性。 4. 未来的研究方向 随着对帕替西兰的研究深入,未来有望探索其在其他类型淀粉样变性疾病中的应用。此外,研究人员也在关注如何进一步提高帕替西兰的给药方式,以提高患者的依从性和治疗效果。 综上所述,帕替西兰作为一种新兴疗法,在淀粉样变性多发性神经病的治疗中显示出良好的潜力。不仅能有效降低疾病进程,还能改善患者的生活质量,未来的研究将继续揭示其更广泛的应用前景。
已帮助944人
2025-08-02 18:06:23
帕替西兰多少钱一盒
帕替西兰多少钱一盒,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。这种病症通常导致周围神经和心脏等器官受到影响,造成患者的生活质量下降。随着对该病症的认识加深,帕替西兰作为一种创新疗法进入了公众的视野。许多人对其市场价格十分关心,特别是一盒帕替西兰的费用。 1. 帕替西兰的基本介绍 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)疗法,主要用于治疗家族性淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病。通过抑制一种名为TTR的蛋白质,帕替西兰能够减缓病情的发展,从而改善患者的症状和生活质量。 2. 市场价格概况 目前,帕替西兰的市场价格因地区和销售渠道的不同而有所差异。在中国市场,一盒帕替西兰的价格大致在几万元到十几万元人民币之间。具体价格可能受到保险政策、药品采购方式及医院定价等多种因素的影响。 3. 影响价格的因素 帕替西兰的价格不仅与药品本身的研发和生产成本有关,还受市场供需、国家医保政策、以及医院的经营模式影响。例如,在一些地区,医保覆盖能够大幅降低患者的自付费用。此外,药品的进口关税和运输费用也会影响终端价格。 4. 如何获取帕替西兰 患者若想使用帕替西兰,通常需要经过专业医生的评估和开处方。了解清楚自身的病情后,患者可以选择在有相关资质的医院进行购买。同时,部分地区可能会有慈善基金或药品援助计划,帮助患者获取所需的治疗药物。 最后,帕替西兰作为一种创新的药物,给淀粉样变性多发性神经病患者带来了希望。药物的价格仍然是患者和家庭需要认真考虑的因素之一,建议在治疗前和医生进行充分沟通,了解可能的经济负担和获取途径。
已帮助1527人
2025-07-28 10:42:59
帕替西兰的禁忌和注意事项是什么
帕替西兰的禁忌和注意事项是什么,帕替西兰(Patisiran)需注意以下几点:首先,过敏者禁用,使用过程中如出现过敏症状应立即停药就医。其次,输液时请密切监测体征,出现不适需及时调整输液速度。此外,建议补充维生素A,并定期进行眼部检查。最后,请严格遵循医生指导用药,如有疑虑或不适,请及时就医咨询。请注意,具体使用时应根据患者情况和医生建议进行调整。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物,通过抑制特定的淀粉样蛋白质合成,从而减轻疼痛和改善患者的生活质量。与任何药物一样,帕替西兰在使用时存在禁忌和注意事项,患者及医生需要对此有充分的了解,以确保用药安全和效果最佳。 1. 禁忌症 帕替西兰在某些情况下不适合使用,特别是对于已知对该药物成分过敏的患者。此外,严重肝功能不全的患者也应避免使用,因为药物代谢可能受到影响,增加副作用风险。患者在使用前应告知医生过往的过敏史及肝脏健康状况,以确保安全用药。 2. 注意事项 在使用帕替西兰之前,患者需接受全面的健康评估,特别是肝功能的检查。临床上建议在治疗期间定期监测肝功能,以及时发现潜在的问题。此外,患者在用药期间应保持跟踪,就任何不适症状和副作用向医生反馈,以便医生及时作出调整。 3. 可能的副作用 帕替西兰的使用可能伴随一些副作用,常见的包括注射部位反应、恶心和疲倦等。患者在用药过程中,如发现持续的或严重的不适,应立即咨询医生,医生可能根据具体情况调整用药方案或采取其他措施来减轻症状。 4. 合并用药的注意 在使用帕替西兰期间,患者应告知医生是否同时使用其他药物。一些药物可能会与帕替西兰发生相互作用,影响其疗效或增加副作用风险。因此,合并用药的患者应在医生的指导下进行合适的药物调整,以确保安全和疗效。 帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者提供了一种新的治疗选择。患者在使用时必须注意那些潜在的禁忌与注意事项,并遵循医生的指导,以实现最佳的治疗效果和用药安全。
已帮助1063人
2025-07-18 09:04:58
最新问答
辉瑞利特昔替尼(Ritlecitinib)的适用人群有哪些
辉瑞利特昔替尼(Ritlecitinib)的适用人群有哪些,利特昔替尼(Ritlecitinib)适用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。这是一种用于治疗严重斑秃的药物,斑秃是一种由人体自身防御系统攻击正常组织引起的自身免疫性疾病,会导致头皮或身体其他部位脱发。利特昔替尼(Ritlecitinib)是一种新型的口服药物,主要用于治疗斑秃这一自身免疫性疾病。斑秃是指因免疫系统攻击毛囊而导致的局部或全身性脱发。近年来,随着对自身免疫疾病的认识加深,针对斑秃的治疗选项逐渐增多,利特昔替尼作为一种JAK抑制剂,其治疗效果和适应人群备受关注。 1. 成人患者 根据临床研究,利特昔替尼主要适用于患有斑秃的成人患者。成人斑秃通常表现为明显的脱发区域,对患者的心理和社交生活造成较大影响。使用利特昔替尼能够有效恢复头发的生长,提高患者的自信心和生活质量。 2. 青少年患者 除了成年人,利特昔替尼在青少年患者中的适用性也逐渐受到关注。随着临床研究的进行,医护人员发现青少年患者在接受利特昔替尼治疗后,脱发状况显著改善。由于青少年正处于成长阶段,脱发可能对其自我形象和心理状态产生负面影响,因此此类治疗具有重要意义。 3. 尝试其他治疗无效的患者 利特昔替尼特别适合那些对其他治疗方法(如局部类固醇、免疫治疗等)反应不佳的患者。对于这些慢性或严重的斑秃患者,利特昔替尼提供了新的希望。在临床试验中,该药物显示出较高的疗效和良好的耐受性,给患者带来了福音。 4. 伴随其他自身免疫性疾病的患者 患有其他自身免疫性疾病的斑秃患者,如甲状腺疾病或类风湿关节炎患者,也可以考虑使用利特昔替尼。这类患者的免疫系统损伤可能会同时影响多个系统,治疗斑秃时使用利特昔替尼可能会改善整体健康状态。 通过以上分析,利特昔替尼(Ritlecitinib)作为一种创新治疗方案,适用于多种已经明确诊断为斑秃的患者,特别是那些来自特定人群或在其他治疗上效果不佳的患者。随着更多临床数据的积累,利特昔替尼有望受到更广泛的关注和使用,为斑秃患者带来更有效的治疗选择。
已帮助912人
2025-09-21 12:52:02
索磷布韦维帕他韦片(伊可鲁沙)吉三代出现副作用该怎么办
索磷布韦维帕他韦片(伊可鲁沙)吉三代出现副作用该怎么办,伊可鲁沙(Sofosbuvir/Velpatasvir)常见副作用包括头痛、疲劳、恶心和腹泻。当与利巴韦林联用时,可能增加贫血的风险。患者在治疗期间应定期进行肝功能监测。伊可鲁沙(Sofosbuvir/Velpatasvir)是一种用于治疗慢性丙型肝炎(HCV)感染的药物。它是一种直接抗病毒药物的组合。丙通沙的主要疗效包括:1.显著提高慢性丙型肝炎的治愈率。2.对多种丙型肝炎病毒产生广谱的抗病毒活性。3.丙通沙简化了疗程和用药方案。4.适用于不同患者人群。该药品在相关疾病治疗中表现出色、效果非常好、安全性高,为患者提供了新的机会。索磷布韦维帕他韦片(经常被称为伊可鲁沙)是一种用于治疗丙型肝炎(丙肝)的新型抗病毒药物,通常被广泛应用于各种类型的丙肝患者。虽然这种药物在临床应用中取得了显著的疗效,但其副作用也不可忽视。本文将探讨在使用索磷布韦维帕他韦片(吉三代)治疗过程中可能出现的副作用,及其应对措施。 1. 常见副作用 索磷布韦维帕他韦片的使用可能会伴随一些常见的副作用,包括乏力、头痛、恶心及失眠等。这些副作用在大多数情况下是轻微的,但也可能会对患者的生活质量造成影响。 2. 严重副作用的识别 虽然不常见,但索磷布韦维帕他韦片也可能导致一些严重的副作用,例如黄疸(皮肤和眼白发黄)、严重的过敏反应或肝功能异常等。如果患者出现这些情况,应立即就医,以便进行进一步的检查和治疗。 3. 应对副作用的措施 如果在使用索磷布韦维帕他韦片期间出现轻微的副作用,患者可以尝试一些自我管理的方法,如保持规律的作息、均衡饮食以及适度锻炼。当出现乏力或失眠时,可以考虑进行放松活动,如冥想或温和的瑜伽。 4. 医生的指导 在服用任何药物之前,患者应与医生详细沟通相关信息,确保自己了解可能出现的副作用。一旦出现不适或副作用加重,务必及时联系主治医生,并在专业人士的指导下调整用药或采取必要的治疗措施。 在丙肝治疗过程中,虽然索磷布韦维帕他韦片可能会引起一些副作用,但通过合理的管理和积极的应对,患者依然可以有效地完成治疗,并实现最佳的治疗效果。患者应保持良好的沟通,及时咨询医生,以确保安全顺利地度过治疗期。
已帮助1219人
2025-09-21 12:49:41
乌地那非双效片(Udenafil)超级双效片国外代购多少钱一盒
乌地那非双效片(Udenafil)超级双效片国外代购多少钱一盒,乌地那非(Udenafil)为印度Ambitree生产,代购价格是320元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。乌地那非双效片(Udenafil)是一种针对男性性功能障碍的药物,主要用于治疗阳痿(勃起功能障碍)和早泄。近年来,随着男性对性健康的重视,乌地那非双效片的需求逐渐增加,许多消费者选择通过海淘或代购的方式获取该药物。这篇文章将详细探讨乌地那非双效片的功能、市场价格以及相关的使用注意事项。 1. 乌地那非双效片的作用机制 乌地那非双效片是一种通过抑制磷酸二酯酶-5(PDE5)来增强阴茎勃起功能的药物。它不仅能够有效改善因心理或生理因素引起的阳痿,还对早泄有一定的缓解作用。此外,乌地那非还有助于增加阴茎的硬度和持续时间,提升整体的性体验,受到了很多男性的青睐。 2. 国外代购的价格定位 在国外,乌地那非双效片的价格因品牌和供应商的不同而有所差异。一般来说,一盒乌地那非双效片的价格大约在30至80美元之间,具体取决于药品的规格和购买渠道。海淘或代购的价格可能会因运输费用和关税而有所不同,因此消费者在选择代购时需谨慎考虑总成本。 3. 如何选择可靠的代购渠道 在选择代购渠道时,消费者应当优先考虑那些声誉良好、获得认证的网站或个人。确保药品来源合法,避免买到伪劣产品。此外,还可以参考相关论坛或社区的评价,了解其他消费者的使用体验,从而找到最合适的购买渠道。 4. 使用乌地那非的注意事项 虽然乌地那非双效片能够有效缓解男性性功能障碍,但在使用前仍需谨慎。例如,心脏病患者、高血压患者以及正在服用某些药物的男性,应在医生的建议下使用。此外,过量服用可能会引发不良反应,因此一定要遵循医嘱,切勿随意增加用量。 综上所述,乌地那非双效片作为一种治疗男性性功能障碍的有效药物,在国外的代购也日益受到关注。了解该药物的市场价格、选择可靠的代购渠道以及使用注意事项,将有助于消费者更好地保障自身的健康与权益。在享受性健康的同时,别忘了定期进行专业的医疗咨询,以获得更科学的指导和支持。
已帮助1099人
2025-09-21 12:43:26
伊布替尼胶囊多少钱一瓶
伊布替尼胶囊多少钱一瓶,伊布替尼(Ibrutinib)的版本有:1、老挝大熊制药版本;2、孟加拉伊思达版本;3、印度natco版本;4、孟加拉碧康制药版本;5、孟加拉珠峰制药版本;6、印度海得隆版本。代购价格是2000元左右,不同版本价格不同,以实际为准。请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。伊布替尼胶囊是一种重要的药物,广泛用于治疗某些类型的白血病和淋巴瘤。这种药物通过抑制一种特定的酶,帮助控制癌细胞的生长,从而让患者的生活质量有所改善。患者在选择使用伊布替尼时,关注的一个重要问题就是药物的价格。 1. 伊布替尼的基本信息 伊布替尼(Ibrutinib)是一种口服的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)、华氏巨球蛋白血症(WM)、以及粘膜相关淋巴组织淋巴瘤(MALT)等疾病。由于其独特的机制,伊布替尼被视为现代治疗方案中不可或缺的一部分。 2. 药品的价格范围 伊布替尼胶囊的价格因地区、药店以及是否有医保报销等因素而有所不同。在中国,伊布替尼胶囊的售价一般在每瓶几千元到上万元不等。具体价格还需根据患者所处的地区和购买渠道来确定。此外,有些患者可能会选择进口产品,而进口产品的费用通常会相对较高。 3. 影响药价的因素 影响伊布替尼价格的因素主要包括生产成本、市场需求、政策调控以及国际市场价格。如果健康保险能够覆盖部分费用,将部分减少患者的经济负担。此外,随着一些国家对仿制药物的允许,市场上可能会出现价格更低的替代药品,从而可能影响原研药物的定价。 4. 患者的购药建议 在购买伊布替尼胶囊之前,患者应咨询专业医生,了解药物的疗效和适应症。同时,建议与药师沟通,选择合适的购买渠道,以确保购买到正品药物。此外,了解是否有相关的支持计划或经济援助项目,也能帮助患者减轻经济压力。 在治疗白血病和淋巴瘤的过程中,伊布替尼胶囊的使用对于提高患者的生存率和生活质量具有重要意义。药物的价格也是患者需要认真考虑的因素。希望患者在面对疾病时,不仅能获得有效的治疗方案,也能在经济上得到合理的支持和帮助。
已帮助888人
2025-09-21 12:45:02
Copyright © 2025 搜医药 版权所有 粤ICP备2021070247号 网站地图
互联网药品服务资格证:(粤)-非经营性-2021-0532
本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示
温馨提示:搜医药所包含的说明书及药品知识仅供患者参考,服药细节请以当地医生建议为准,平台不提供任何医学建议。