导读：帕替西兰的疗效与作用及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种应用于淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）治疗的药物。淀粉样变性是一种由淀粉样蛋白沉积引起的疾病，影响神经系统和其他器官，导致多种病理变化。帕替西兰作为一种小干扰RNA（siRNA）治疗药物，通过靶向并抑制产生淀粉样蛋白的转录，显著减轻病症并改善患者的生活质量。本文将探讨帕替西兰的疗效、作用机制及潜在副作用。 1. 疗效与临床试验结果 帕替西兰在多项临床试验中显示出良好的疗效。根据临床研究，帕替西兰能够显著减轻淀粉样变性多发性神经病患者的神经症状，提高其生活质量。具体而言，受试者的疼痛、步态和运动功能在接受帕替西兰治疗后均有所改善。临床试验显示，该药物在长期使用中仍能保持疗效，且大多数患者能良好耐受。 2. 作用机制 帕替西兰的作用机制主要基于RNA干扰（RNAi）技术。它通过靶向合成淀粉样蛋白的mRNA，降低其在体内的水平，从而抑制淀粉样蛋白的生成。这一机制不仅有助于减少已有的淀粉样沉积，还可以阻止疾病的进一步发展。通过选择性地抑制转录，帕替西兰展现出了针对淀粉样变性多发性神经病的特异性治疗效果。 3. 潜在副作用 尽管帕替西兰被认为是相对安全的药物，但在临床使用过程中仍可能出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应（如疼痛、红肿和瘙痒）、恶心、腹泻和乏力。此外，部分患者可能会体验到肝功能指标的轻微升高。因此，在使用帕替西兰时，医生通常建议定期监测肝功能和其他重要指标，以确保患者的安全。 4. 综述与展望 总体来看，帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者提供了新的治疗选择。通过有效抑制淀粉样蛋白的生成，该药物有潜力显著改善患者生活质量。未来的研究可以进一步探讨帕替西兰在不同患者群体中的疗效及安全性，探索其与其他疗法的联合使用可能性，以便为更多受此疾病困扰的患者创造更好的治疗方案。

导读：帕替西兰的作用机理是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的新型药物，其主要作用机理是通过调节特定的生物分子来减少导致神经损伤的异常蛋白质的积累。淀粉样变性多发性神经病是一种由于淀粉样蛋白（如TTR蛋白）异常折叠而沉积在神经组织中引起的疾病。本文将深入探讨帕替西兰的作用机理及其在治疗中的贡献。 1. 帕替西兰的基本特性 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA），其通过抑制特定基因的表达来发挥作用。该药物可以针对产生转甲状腺素（TTR）蛋白的mRNA，降低TTR蛋白的合成。由于正常的TTR蛋白在体内起到运输甲状腺激素和维生素A的功能，但在一些遗传或非遗传因素影响下，TTR蛋白会错误折叠，形成淀粉样蛋白，从而导致细胞和组织的损伤。 2. 作用机理的具体步骤 帕替西兰通过特定的途径进入细胞，并与靶向mRNA结合，形成复合物。这一复合物随后被细胞内的核糖体识别并降解，进而抑制了TTR蛋白的合成。具体来说，帕替西兰利用RNA干扰机制，通过阻断转录后调控过程，显著减少异常TTR蛋白的产生。结果是，体内淀粉样蛋白的沉积减少，从而减轻了由淀粉样变性引起的神经病变。 3. 临床效果与研究结果 临床研究表明，帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面具有良好的疗效。患者在使用帕替西兰后，神经功能的改善以及生活质量的提升得到了显著证实。研究结果显示，在治疗的初期，患者的症状明显减轻，尤其是在运动协调、感觉异常等方面的改善。 4. 安全性与耐受性 在临床试验中，帕替西兰的安全性和耐受性也得到了验证。虽然部分患者可能会出现轻微的副作用，如注射部位反应、低血压等，但总体上这些不良反应是可控的且不影响整体治疗效果。因此，帕替西兰被视为治疗该疾病的一种相对安全有效的选择。 通过对帕替西兰作用机理的深入分析，我们可以看到其在治疗淀粉样变性多发性神经病中的重要性。作为一种创新药物，帕替西兰为许多患者带来了新的希望，值得继续关注其临床应用和研究成果。

导读：帕替西兰的有效期是多长时间,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）成人患者。目前国内未上市。帕替西兰(Patisiran)的有效期为24个月。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。该药物通过靶向特定的RNA，抑制肝脏中淀粉样蛋白的产生，从而减缓疾病的进程。了解帕替西兰的有效期对于患者的治疗计划和用药安全都至关重要。本文将探讨帕替西兰的有效期以及相关的存储注意事项。 1. 帕替西兰的包装与有效期标示 帕替西兰通常以预先注射的形式提供，药物的有效期通常会在包装上标明。一般来说，制药企业会依据药物稳定性研究的结果，给出一个合理的有效期限。有效期通常是指在适当存储条件下，药物的安全性和有效性能够得到保证的时间。 2. 存储条件的重要性 帕替西兰应存放在2°C至8°C的冷藏环境中，避免直接光照和冻结。由于药物的性质，不当的存储会影响其稳定性，导致药物失效或产生不良反应。因此，在使用该药物之前，患者和医务人员都应确认其有效期和存储条件是否符合要求。 3. 有效期到期后的处理 如果帕替西兰的有效期已经到期，患者不应继续使用该药物。过期药物可能会降低疗效，甚至可能对健康造成危险。应当按照当地的药品处理规定，妥善处置过期的帕替西兰，避免对环境造成负面影响。 4. 监管机构的指导 各国的药品监管机构通常会对药物的有效期进行监管和指导。患者在使用帕替西兰之前，应仔细阅读医生的处方和药品说明书，确保在安全的条件下使用药物。此外，定期与医生沟通，了解药物的使用效果及可能的替代选择，也有助于患者的健康管理。 总结来说，帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物，其有效期和存储条件都对患者的治疗效果至关重要。为了确保用药安全，患者应自觉关注药物的有效期，并遵循医嘱，合理使用该药物。

导读：帕替西兰用法用量、副作用、注意事项,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的药物，主要通过抑制转运RNA（tRNA）合成相关的靶向小干扰RNA来降低淀粉样蛋白在体内的积累，从而减轻与该疾病相关的神经损伤。本文将深入探讨其用法用量、副作用以及使用时的注意事项。 1. 用法用量 帕替西兰通常以静脉注射的方式给药。一般推荐的剂量为每周一次，每次注射剂量为30毫克。使用时，应按照医生的指导进行注射，并根据患者的具体情况和治疗反应进行调整。患者在使用本药物过程中需定期接受临床评估，以确保疗效和安全性。 2. 副作用 使用帕替西兰可能会出现一些副作用，其中常见的包括注射部位反应（如疼痛、肿胀或红斑）、恶心、呕吐、腹泻以及疲劳等。此外，有些患者可能会经历过敏反应，例如皮疹或瘙痒等。如果出现严重的不适，例如呼吸困难或肿胀，应该立即就医。 3. 注意事项 在使用帕替西兰之前，患者应告知医生其所有的医疗历史，尤其是对药物的过敏史和现有的疾病状态。此外，患者在使用期间需密切关注身体状况，若出现异常反应应及时联系医疗机构。对于肝功能不全、肾功能不全的患者，应谨慎使用，并需进行适当的监护和剂量调整。 4. 总结 帕替西兰作为一种治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，在临床应用中显示了一定的疗效。使用该药物时需关注其用法用量、副作用及各项注意事项，以确保治疗过程安全有效。患者应在专业医疗人士的指导下，进行持续的监测与评估，以获得最佳的治疗效果。

导读：帕替西兰的适应症、用药注意事项及禁忌,帕替西兰(Patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。帕替西兰(Patisiran)需注意以下几点：首先，过敏者禁用，使用过程中如出现过敏症状应立即停药就医。其次，输液时请密切监测体征，出现不适需及时调整输液速度。此外，建议补充维生素A，并定期进行眼部检查。最后，请严格遵循医生指导用药，如有疑虑或不适，请及时就医咨询。请注意，具体使用时应根据患者情况和医生建议进行调整。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。该病是一种由于淀粉样蛋白在组织和器官中沉积而引起的神经系统疾病，常导致神经功能受损和一系列临床症状。帕替西兰通过抑制淀粉样蛋白的合成，帮助减轻疾病的进展，改善患者的生活质量。本文将详细介绍帕替西兰的适应症、用药注意事项及禁忌。 1. 适应症 帕替西兰主要用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样變性（hATTR）引起的多发性神经病。这种疾病通常与遗传因素相关，导致患者出现周围神经病变，并可能伴随心脏、肾脏等器官的功能受损。帕替西兰的使用旨在降低淀粉样蛋白的水平，从而减轻神经病症状，改善患者的运动功能和生活质量。 2. 用药注意事项 使用帕替西兰时，患者需要定期进行肝功能监测，因为该药物可能会影响肝脏的代谢功能。此外，对于有过敏史的患者，应谨慎使用，以避免发生严重的过敏反应。在用药期间，患者应保持良好的生活习惯，避免饮酒和其他可能影响肝功能的物质，同时遵循医生的指导，按时定量服用，切勿自行调整剂量。 3. 禁忌 帕替西兰禁用于对该药物成分过敏的患者，此外，孕妇和哺乳期妇女在使用此药物前需咨询医生，因为目前尚未明确其对胎儿或婴儿的安全性。同时，任何伴随严重肝功能障碍的患者也应避免使用帕替西兰，以免加重病情或引发不良反应。 帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病的患者提供了一种新的治疗选择，使其能够更好地管理病情。患者在用药过程中需遵循医嘱，注意各项用药细节，确保安全有效地使用此药物。希望以上信息能够帮助患者更全面地理解帕替西兰的相关知识。

导读：帕替西兰有效期是多久,帕替西兰(Patisiran)的有效期为24个月。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。这种药物通过靶向与疾病相关的特定蛋白质，帮助减缓病情进展。了解帕替西兰的有效期对于患者的药物管理和治疗计划至关重要，本文将对其有效期进行详细讨论。 1. 帕替西兰的有效期概述 帕替西兰的有效期通常由制造商在药品包装上明确标注。一般情况下，药品的有效期是在生产之日起计算的，通常为两到三年。但是，具体的有效期可能会因生产批次和存储条件而有所不同，因此患者必须仔细查看药物包装上的信息。 2. 储存条件对有效期的影响 帕替西兰的有效期与其储存条件密切相关。该药物应存放在阴凉、干燥的环境中，避免阳光直射和高温。如果药物暴露于极端的温度或湿度，可能会缩短其有效期，影响药效。因此，患者在使用该药物时，应遵循医师或药师的建议，确保药品在合适的条件下储存。 3. 使用过期药物的风险 使用已过期的帕替西兰可能会导致疗效降低，甚至可能引发不良反应。这是因为过期药物的成分可能发生化学变化，导致其安全性和有效性受到影响。因此，患者在药物过期后应及时处理，不应继续使用。 4. 定期检查药物有效期的重要性 患者在接受帕替西兰治疗时，应定期检查所用药物的有效期。这不仅可以确保治疗效果，也能有效降低用药风险。患者在购买药物时，也要留意有效期信息，确保所购药物在有效期内，以便获得最佳治疗效果。 帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的有效药物，其有效期及储存条件对治疗效果至关重要。患者应该关注药物的有效期及储存要求，以确保安全有效的用药体验。

导读：帕替西兰可以治疗什么病,帕替西兰(Patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性所引起的多发性神经病的创新疗法。淀粉样变性是一种由异常蛋白质在组织中沉积而导致的疾病，常常影响神经系统，从而导致患者出现严重的神经病症状。本文将探讨帕替西兰的用途、适应症、作用机制和临床效果。 1. 帕替西兰的适应症 帕替西兰主要用于治疗由转甲状腺素（TTR）蛋白异常引起的遗传性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。hATTR-PN是一种遗传性疾病，患者通常因TTR蛋白的突变而导致神经纤维受到损害。帕替西兰可以有效减缓疾病进展，缓解患者的症状，提高生活质量。 2. 作用机制 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，它通过特异性靶向TTR基因，减少TTR蛋白的合成。通过降低体内TTR水平，帕替西兰可以有效减少淀粉样蛋白的积累，从而减轻对神经系统的损害。这样的机制为患者提供了一种全新的治疗思路，尤其是那些对传统治疗方法反应不佳的患者。 3. 临床效果 多项临床试验显示，帕替西兰能够显著改善患者的神经功能，减轻与淀粉样变性相关的症状。一些研究结果表明，患者在使用帕替西兰治疗后，其神经功能评分有明显提高，疼痛和运动障碍的症状得到缓解。此外，患者的生活质量指标也得到了改善，显示出其在临床应用中的有效性和安全性。 4. 未来展望 随着对帕替西兰的研究深入，未来有望扩展到更多淀粉样变性相关疾病的治疗中。研究者们正在探索该药物在其他类型神经病变中的潜在应用，同时也在研究与其他药物结合使用的可能性。这将为更多患者带来希望，也为神经病领域的发展提供了新方向。 综上所述，帕替西兰作为一种新兴的治疗手段，为淀粉样变性多发性神经病的患者提供了有效的治疗选择。随着研究的不断深入，未来还可能有更多疗法和应用出现，为这一领域带来新生机。

导读：帕替西兰的价格是多少,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰是一种新型的药物，主要用于治疗由淀粉样变性引起的多发性神经病。随着对这种疾病认识的不断加深，治疗方案的多样化使得新的药物相继问世。近年来，帕替西兰作为一种创新药物，因其显著的疗效而受到关注。但其价格问题同样引发了广泛讨论，成为患者和医生关注的焦点。 1. 帕替西兰简介 帕替西兰（patisiran）是一种小干扰RNA（siRNA）药物，用于靶向淀粉样前体蛋白，抑制其合成，从而减轻由淀粉样变性导致的神经损伤。这种药物通常用于治疗由遗传性转甲状腺素沉积引起的多发性神经病，能够有效改善患者的生活质量。 2. 价格背景 帕替西兰的价格受多种因素影响，包括研发成本、市场需求、生产技术及专利保护等。作为一种新上市的生物制药，其定价往往较高，反映了创新药物开发的复杂性和高风险。 3. 目前价格 截至2023年，帕替西兰的市场零售价大约在每月数千美元的范围内，具体价格因地区和销售渠道而异。在一些国家，由于医保政策的不同，患者所需支付的费用可能大相径庭。 4. 患者负担 虽然帕替西兰能够带来显著的治疗效果，但对于许多患者而言，较高的药物价格无疑增加了经济负担。因此，患者在接受治疗时，除了考虑药物的疗效外，也需要关注其经济可承受性。了解到相关的资助项目和保险政策，可能会帮助患者减轻负担。 在治疗淀粉样变性多发性神经病的过程中，帕替西兰凭借其独特的机制和疗效，成为许多患者的选择。药物价格问题仍然是一个不容忽视的现实，患者和家庭在面对这一问题时需谨慎考虑，以便在获得有效治疗的同时，也能合理安排经济支出。

导读：帕替西兰一年需要多少钱,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的药物，它通过干扰剂RNA技术来降低肝脏内淀粉样蛋白的产生，从而减缓疾病的进展。对于患者来说，了解帕替西兰一年需要花费多少钱是非常重要的一环。本篇文章旨在探讨帕替西兰的价格情况以及患者在治疗过程中可能面临的经济负担。 1. 帕替西兰的药品价格 根据医保目录和药品定价政策，帕替西兰的市场价格通常较高。在中国，帕替西兰的单剂量价格约为X元（具体价格根据不同地区和医院而异）。考虑到治疗方案通常为每三周注射一次，患者一年需要至少接收17次治疗，因此总的药品费用会显著增加。 2. 保险覆盖情况 在一些国家，帕替西兰可能会被纳入医保范围，这将大大减轻患者的经济负担。医保的覆盖范围和比例因地区而异，患者需要根据自身的保险政策了解报销情况。在中国，逐步增加的药品纳入医保政策为患者提供了一定的经济支持，建议患者在就医前查询相关信息。 3. 除药物费用外的其他开销 除了药品本身的费用外，患者在接受帕替西兰治疗时，还可能会产生其他相关的费用，包括但不限于医院就诊费、检查费用、注射费用等。这些额外开销同样会对患者家庭的经济状况造成影响，因此建议患者在制定治疗计划时一并考虑这些因素。 4. 政府和慈善机构的支持 为了减轻患者的经济负担，政府及一些慈善机构可能会提供相关的支持措施。例如，部分地区会为符合条件的患者提供专项补助，或设立慈善基金帮助患者自负的医药费用。患者应积极寻求这些资源，以获取更好的经济支持。 帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物，其一年所需的费用不仅包括药品本身的支出，还涉及许多其他因素。了解这些经济负担有助于患者更好地规划自我治疗和支出，并在需要时寻求更多的支持和帮助，以确保能够顺利进行治疗。

导读：帕替西兰作用是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种新兴的药物，主要用于治疗因淀粉样变性引起的多发性神经病。这种疾病通常是由于异常 protéam（淀粉样蛋白）的积累，导致神经系统受到损害，进而影响患者的运动、感觉和其他功能。本文将深入探讨帕替西兰的作用机制、适应症、临床效果及其潜在副作用。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，能够特异性靶向并降解合成异常淀粉样蛋白的信使RNA（mRNA）。通过这一机制，帕替西兰能够有效减少淀粉样蛋白的产生，从而减轻由其引起的神经损伤。通过降低这些异常蛋白的水平，帕替西兰有望改善患者的神经功能和生活质量。 2. 适应症与使用人群 帕替西兰的主要适应症是治疗家族性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN），这是一种遗传性疾病，通常由TTR基因突变引起，导致淀粉样蛋白的积累。除了家族性病例，研究还在探讨其在其他类型淀粉样变性疾病中的作用。帕替西兰适用于成年患者，特别是症状明显且已确诊的个体。 3. 临床效果与研究结果 多项临床试验表明，帕替西兰可以显著改善患者的神经功能评分，减少疼痛和生活质量的下降。具体来说，治疗后的患者在运动能力和感觉功能方面的恢复都有明显的提升。此外，相比于传统治疗，帕替西兰的持久效果和耐受性更高，显示出良好的临床应用前景。 4. 潜在副作用 尽管帕替西兰的疗效显著，但也存在一定的副作用。常见的不良反应包括注射部位反应、肝功能异常和消化系统不适等。在临床使用中，医生需要对患者进行定期监测，及时发现和处理潜在的副作用。 总的来说，帕替西兰作为一种针对淀粉样变性多发性神经病的创新疗法，展现了良好的治疗前景。随着对该药物作用机制的深入了解及进一步的临床研究，帕替西兰有望为更多患者带来希望，改善他们的生活质量。