导读：帕替西兰的适应症、用药注意事项及禁忌,帕替西兰(Patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。帕替西兰(Patisiran)需注意以下几点：首先，过敏者禁用，使用过程中如出现过敏症状应立即停药就医。其次，输液时请密切监测体征，出现不适需及时调整输液速度。此外，建议补充维生素A，并定期进行眼部检查。最后，请严格遵循医生指导用药，如有疑虑或不适，请及时就医咨询。请注意，具体使用时应根据患者情况和医生建议进行调整。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。该病是一种由于淀粉样蛋白在组织和器官中沉积而引起的神经系统疾病，常导致神经功能受损和一系列临床症状。帕替西兰通过抑制淀粉样蛋白的合成，帮助减轻疾病的进展，改善患者的生活质量。本文将详细介绍帕替西兰的适应症、用药注意事项及禁忌。 1. 适应症 帕替西兰主要用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样變性（hATTR）引起的多发性神经病。这种疾病通常与遗传因素相关，导致患者出现周围神经病变，并可能伴随心脏、肾脏等器官的功能受损。帕替西兰的使用旨在降低淀粉样蛋白的水平，从而减轻神经病症状，改善患者的运动功能和生活质量。 2. 用药注意事项 使用帕替西兰时，患者需要定期进行肝功能监测，因为该药物可能会影响肝脏的代谢功能。此外，对于有过敏史的患者，应谨慎使用，以避免发生严重的过敏反应。在用药期间，患者应保持良好的生活习惯，避免饮酒和其他可能影响肝功能的物质，同时遵循医生的指导，按时定量服用，切勿自行调整剂量。 3. 禁忌 帕替西兰禁用于对该药物成分过敏的患者，此外，孕妇和哺乳期妇女在使用此药物前需咨询医生，因为目前尚未明确其对胎儿或婴儿的安全性。同时，任何伴随严重肝功能障碍的患者也应避免使用帕替西兰，以免加重病情或引发不良反应。 帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病的患者提供了一种新的治疗选择，使其能够更好地管理病情。患者在用药过程中需遵循医嘱，注意各项用药细节，确保安全有效地使用此药物。希望以上信息能够帮助患者更全面地理解帕替西兰的相关知识。

导读：帕替西兰有效期是多久,帕替西兰(Patisiran)的有效期为24个月。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。这种药物通过靶向与疾病相关的特定蛋白质，帮助减缓病情进展。了解帕替西兰的有效期对于患者的药物管理和治疗计划至关重要，本文将对其有效期进行详细讨论。 1. 帕替西兰的有效期概述 帕替西兰的有效期通常由制造商在药品包装上明确标注。一般情况下，药品的有效期是在生产之日起计算的，通常为两到三年。但是，具体的有效期可能会因生产批次和存储条件而有所不同，因此患者必须仔细查看药物包装上的信息。 2. 储存条件对有效期的影响 帕替西兰的有效期与其储存条件密切相关。该药物应存放在阴凉、干燥的环境中，避免阳光直射和高温。如果药物暴露于极端的温度或湿度，可能会缩短其有效期，影响药效。因此，患者在使用该药物时，应遵循医师或药师的建议，确保药品在合适的条件下储存。 3. 使用过期药物的风险 使用已过期的帕替西兰可能会导致疗效降低，甚至可能引发不良反应。这是因为过期药物的成分可能发生化学变化，导致其安全性和有效性受到影响。因此，患者在药物过期后应及时处理，不应继续使用。 4. 定期检查药物有效期的重要性 患者在接受帕替西兰治疗时，应定期检查所用药物的有效期。这不仅可以确保治疗效果，也能有效降低用药风险。患者在购买药物时，也要留意有效期信息，确保所购药物在有效期内，以便获得最佳治疗效果。 帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的有效药物，其有效期及储存条件对治疗效果至关重要。患者应该关注药物的有效期及储存要求，以确保安全有效的用药体验。

导读：帕替西兰可以治疗什么病,帕替西兰(Patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性所引起的多发性神经病的创新疗法。淀粉样变性是一种由异常蛋白质在组织中沉积而导致的疾病，常常影响神经系统，从而导致患者出现严重的神经病症状。本文将探讨帕替西兰的用途、适应症、作用机制和临床效果。 1. 帕替西兰的适应症 帕替西兰主要用于治疗由转甲状腺素（TTR）蛋白异常引起的遗传性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。hATTR-PN是一种遗传性疾病，患者通常因TTR蛋白的突变而导致神经纤维受到损害。帕替西兰可以有效减缓疾病进展，缓解患者的症状，提高生活质量。 2. 作用机制 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，它通过特异性靶向TTR基因，减少TTR蛋白的合成。通过降低体内TTR水平，帕替西兰可以有效减少淀粉样蛋白的积累，从而减轻对神经系统的损害。这样的机制为患者提供了一种全新的治疗思路，尤其是那些对传统治疗方法反应不佳的患者。 3. 临床效果 多项临床试验显示，帕替西兰能够显著改善患者的神经功能，减轻与淀粉样变性相关的症状。一些研究结果表明，患者在使用帕替西兰治疗后，其神经功能评分有明显提高，疼痛和运动障碍的症状得到缓解。此外，患者的生活质量指标也得到了改善，显示出其在临床应用中的有效性和安全性。 4. 未来展望 随着对帕替西兰的研究深入，未来有望扩展到更多淀粉样变性相关疾病的治疗中。研究者们正在探索该药物在其他类型神经病变中的潜在应用，同时也在研究与其他药物结合使用的可能性。这将为更多患者带来希望，也为神经病领域的发展提供了新方向。 综上所述，帕替西兰作为一种新兴的治疗手段，为淀粉样变性多发性神经病的患者提供了有效的治疗选择。随着研究的不断深入，未来还可能有更多疗法和应用出现，为这一领域带来新生机。

导读：帕替西兰的价格是多少,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰是一种新型的药物，主要用于治疗由淀粉样变性引起的多发性神经病。随着对这种疾病认识的不断加深，治疗方案的多样化使得新的药物相继问世。近年来，帕替西兰作为一种创新药物，因其显著的疗效而受到关注。但其价格问题同样引发了广泛讨论，成为患者和医生关注的焦点。 1. 帕替西兰简介 帕替西兰（patisiran）是一种小干扰RNA（siRNA）药物，用于靶向淀粉样前体蛋白，抑制其合成，从而减轻由淀粉样变性导致的神经损伤。这种药物通常用于治疗由遗传性转甲状腺素沉积引起的多发性神经病，能够有效改善患者的生活质量。 2. 价格背景 帕替西兰的价格受多种因素影响，包括研发成本、市场需求、生产技术及专利保护等。作为一种新上市的生物制药，其定价往往较高，反映了创新药物开发的复杂性和高风险。 3. 目前价格 截至2023年，帕替西兰的市场零售价大约在每月数千美元的范围内，具体价格因地区和销售渠道而异。在一些国家，由于医保政策的不同，患者所需支付的费用可能大相径庭。 4. 患者负担 虽然帕替西兰能够带来显著的治疗效果，但对于许多患者而言，较高的药物价格无疑增加了经济负担。因此，患者在接受治疗时，除了考虑药物的疗效外，也需要关注其经济可承受性。了解到相关的资助项目和保险政策，可能会帮助患者减轻负担。 在治疗淀粉样变性多发性神经病的过程中，帕替西兰凭借其独特的机制和疗效，成为许多患者的选择。药物价格问题仍然是一个不容忽视的现实，患者和家庭在面对这一问题时需谨慎考虑，以便在获得有效治疗的同时，也能合理安排经济支出。

导读：帕替西兰一年需要多少钱,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的药物，它通过干扰剂RNA技术来降低肝脏内淀粉样蛋白的产生，从而减缓疾病的进展。对于患者来说，了解帕替西兰一年需要花费多少钱是非常重要的一环。本篇文章旨在探讨帕替西兰的价格情况以及患者在治疗过程中可能面临的经济负担。 1. 帕替西兰的药品价格 根据医保目录和药品定价政策，帕替西兰的市场价格通常较高。在中国，帕替西兰的单剂量价格约为X元（具体价格根据不同地区和医院而异）。考虑到治疗方案通常为每三周注射一次，患者一年需要至少接收17次治疗，因此总的药品费用会显著增加。 2. 保险覆盖情况 在一些国家，帕替西兰可能会被纳入医保范围，这将大大减轻患者的经济负担。医保的覆盖范围和比例因地区而异，患者需要根据自身的保险政策了解报销情况。在中国，逐步增加的药品纳入医保政策为患者提供了一定的经济支持，建议患者在就医前查询相关信息。 3. 除药物费用外的其他开销 除了药品本身的费用外，患者在接受帕替西兰治疗时，还可能会产生其他相关的费用，包括但不限于医院就诊费、检查费用、注射费用等。这些额外开销同样会对患者家庭的经济状况造成影响，因此建议患者在制定治疗计划时一并考虑这些因素。 4. 政府和慈善机构的支持 为了减轻患者的经济负担，政府及一些慈善机构可能会提供相关的支持措施。例如，部分地区会为符合条件的患者提供专项补助，或设立慈善基金帮助患者自负的医药费用。患者应积极寻求这些资源，以获取更好的经济支持。 帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物，其一年所需的费用不仅包括药品本身的支出，还涉及许多其他因素。了解这些经济负担有助于患者更好地规划自我治疗和支出，并在需要时寻求更多的支持和帮助，以确保能够顺利进行治疗。

导读：帕替西兰作用是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种新兴的药物，主要用于治疗因淀粉样变性引起的多发性神经病。这种疾病通常是由于异常 protéam（淀粉样蛋白）的积累，导致神经系统受到损害，进而影响患者的运动、感觉和其他功能。本文将深入探讨帕替西兰的作用机制、适应症、临床效果及其潜在副作用。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，能够特异性靶向并降解合成异常淀粉样蛋白的信使RNA（mRNA）。通过这一机制，帕替西兰能够有效减少淀粉样蛋白的产生，从而减轻由其引起的神经损伤。通过降低这些异常蛋白的水平，帕替西兰有望改善患者的神经功能和生活质量。 2. 适应症与使用人群 帕替西兰的主要适应症是治疗家族性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN），这是一种遗传性疾病，通常由TTR基因突变引起，导致淀粉样蛋白的积累。除了家族性病例，研究还在探讨其在其他类型淀粉样变性疾病中的作用。帕替西兰适用于成年患者，特别是症状明显且已确诊的个体。 3. 临床效果与研究结果 多项临床试验表明，帕替西兰可以显著改善患者的神经功能评分，减少疼痛和生活质量的下降。具体来说，治疗后的患者在运动能力和感觉功能方面的恢复都有明显的提升。此外，相比于传统治疗，帕替西兰的持久效果和耐受性更高，显示出良好的临床应用前景。 4. 潜在副作用 尽管帕替西兰的疗效显著，但也存在一定的副作用。常见的不良反应包括注射部位反应、肝功能异常和消化系统不适等。在临床使用中，医生需要对患者进行定期监测，及时发现和处理潜在的副作用。 总的来说，帕替西兰作为一种针对淀粉样变性多发性神经病的创新疗法，展现了良好的治疗前景。随着对该药物作用机制的深入了解及进一步的临床研究，帕替西兰有望为更多患者带来希望，改善他们的生活质量。

导读：帕替西兰治疗效果怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。近年来，随着医学研究的不断进展，帕替西兰作为一种新型小干扰RNA（siRNA）疗法逐渐受到关注。本文将探讨帕替西兰的治疗效果、作用机制以及临床应用，希望能够为患者和医学界提供有价值的信息。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰通过靶向肝脏中产生的转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA，从而降低TTR蛋白的产生。淀粉样变性多发性神经病正是由于TTR蛋白的异常沉积导致的，减少TTR的生成有助于减轻神经系统的损伤，从而改善患者的症状。 2. 临床试验的结果 多项临床试验表明，帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面表现出了良好的效果。例如，APOLLO试验的结果显示，接受帕替西兰治疗的患者在神经功能评分、生活质量以及日常活动能力等多个方面显著改善。这些结果为帕替西兰的临床应用提供了坚实的依据。 3. 患者的耐受性及副作用 在临床试验中，帕替西兰的耐受性整体较好。大部分患者能够耐受药物，主要副作用包括注射部位的反应、轻度发热和胃肠不适等。相较于传统疗法，帕替西兰的副作用相对较少，患者的生活质量普遍有所提升。 4. 未来展望 随着对淀粉样变性多发性神经病的进一步研究，帕替西兰的应用前景广阔。它不仅提供了一种新的治疗选择，也为后续研究提供了重要的临床数据。同时，药物的长期效果、最佳治疗方案以及与其他疗法的结合使用等，仍需在未来的研究中进一步探讨。 综上所述，帕替西兰在淀粉样变性多发性神经病的治疗中展现出了良好的效果和耐受性，体现了现代医学在治疗罕见疾病方面的潜力。期待随着研究的深入，更多患者能够受益于这一创新性疗法。

导读：帕替西兰副作用有哪些,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，其作用机制是通过小干扰RNA（siRNA）技术靶向并降解导致异常蛋白质累积的基因，从而减缓疾病进展。像所有药物一样，帕替西兰也可能引起一些副作用，这些副作用在患者服用该药物时需要特别关注。 1. 轻微副作用 帕替西兰的使用可能伴随着一些轻微的副作用。患者通常会经历注射部位的反应，如疼痛、红肿或瘙痒等。此外，一些患者可能会出现头痛、疲劳或胃肠不适等症状。这些轻微副作用通常会在短时间内自行缓解，但仍需与医生沟通，以确保症状正常。 2. 过敏反应 少数患者在使用帕替西兰时可能出现过敏反应。这些反应可能包括皮疹、瘙痒、呼吸急促或面部肿胀等。在出现这些症状时，患者应立即停止使用药物并寻求医疗帮助。过敏反应虽然比较少见，但对于有过敏史的患者来说，使用帕替西兰时特别需要谨慎。 3. 血液系统影响 帕替西兰也可能对血液系统产生一定影响。某些患者在治疗过程中可能会出现血小板减少或者白细胞计数下降的情况。这些变化可能会增加出血或感染的风险，因此在定期监测血液指标时，要特别关注这些可能的变化。 4. 神经系统副作用 对于一些患者来说，帕替西兰可能引发神经系统的副作用，如神经痛或感觉异常。尽管这些症状通常是暂时性的，但在出现时依然需要引起重视，以评估其与药物使用之间的关系，并根据需要调整治疗方案。 帕替西兰虽为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物，但在使用过程中可能出现多种副作用。患者在接受此治疗时，应定期与医生沟通，及时汇报不适症状，以确保安全有效的用药体验。同时，医务人员也应加强对患者的监测，以便及时处理可能出现的副作用，优化治疗效果。

导读：帕替西兰的价格和购买途径,帕替西兰(patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰(patisiran)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的创新药物。随着这种药物的上市，它为许多患者带来了希望，但在药品价格和购买途径方面仍然存在许多问题。本文将对此进行探讨，帮助患者及其家属更好地了解帕替西兰的获取途径和经济负担。 1. 帕替西兰的药品背景 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，能够靶向并降低淀粉样蛋白的合成，从而减缓淀粉样变性多发性神经病的进展。该药物是由国际制药公司开发的，在临床试验中表现出良好的疗效，得到了FDA等监管机构的批准上市。 2. 药品价格 帕替西兰的价格在全球范围内存在较大差异。在一些国家，每年治疗的费用可能高达十万美元，这对于大多数患者来说是一个相当高的经济负担。由于其独特的治疗机制和高研发成本，帕替西兰的市场定价普遍较高。 3. 购买途径 患者可以通过多种途径获取帕替西兰。通常，这种药物需要医生的处方，患者可以向专科医生咨询，并在医院药房或指定药店购买。此外，部分国家的医疗保险可能对帕替西兰的费用进行部分报销，患者在确认保险覆盖范围后，可以有效减轻经济压力。 4. 未来展望 随着越来越多的患者被诊断出淀粉样变性多发性神经病，市场对帕替西兰的需求也在逐步增加。希望在未来，随着生产成本的降低和市场竞争的加剧，帕替西兰的价格能够逐步下调，使更多患者受益。同时，医疗机构和制药公司也应加强患者教育，帮助患者了解治疗方案和经济支持的资源。 通过以上探讨，帕替西兰作为一种新兴药物，在治疗淀粉样变性多发性神经病方面展现出了良好的前景。患者在面对昂贵的药品价格时，需要积极寻找合适的购买途径和经济支持，以确保能够顺利进行治疗。

导读：帕替西兰的功效、副作用与注意事项,帕替西兰(patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的治疗药物。这种疾病由异常淀粉样蛋白质积累引起，影响神经系统并导致一系列临床症状。帕替西兰的研发旨在减缓这一疾病的进展，改善患者的生活质量。以下将详细介绍帕替西兰的功效、副作用及使用注意事项。 1. 功效 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向并降解导致淀粉样变性多发性神经病的突变型转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA，显著降低体内TTR蛋白的生成。这种机制有效减少了异常蛋白的积累，从而改善神经病变和相关症状。临床研究显示，帕替西兰可以有效减轻患者的神经症状，提高肢体功能。 2. 副作用 虽然帕替西兰的疗效显著，但部分患者在使用过程中可能会出现副作用。常见的副作用包括注射部位反应（如红肿、疼痛），以及其他全身性反应，如恶心、呕吐和腹泻。此外，帕替西兰可能会引起肝功能异常，因此在治疗过程中需定期监测肝功能指标。 3. 注意事项 在使用帕替西兰之前，患者应告知医生自身的病史和药物过敏史。治疗期间，医生会定期进行血液检测，以监测肝功能和其他可能的副作用。此外，由于帕替西兰目前仍在继续研究中，因此对于孕妇和哺乳期女性，使用该药物的安全性尚未得到充分验证，需谨慎使用。 帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者提供了一种新的治疗选择，其独特的机制为减缓病情进展带来了希望。尽管存在一定的副作用和使用注意事项，整体上它在改善患者生活质量方面具有良好的前景。在使用该药物前，患者应咨询专业医生，以确保安全和有效的治疗。