导读：帕替西兰国内怎么买,帕替西兰(Patisiran)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。该药物通过抑制特定的RNA，减少体内有害蛋白质的产生，从而减缓病情的发展。对于许多患者来说，获得这种特效药物是至关重要的。很多人对如何在国内购买帕替西兰并不十分了解，本文将为您详细介绍相关流程和注意事项。 1. 了解帕替西兰的适应症 帕替西兰主要用于治疗由TTR基因突变引起的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。患者在使用该药物前，需确保确认自身的疾病类型，并在专业医生的指导下进行治疗。 2. 咨询医疗机构 在考虑购买帕替西兰之前，患者首先需要咨询专业的医疗机构或医生。医生会对患者的具体情况进行评估，并为其提供建议和处方。只有在专业指导下使用药物，才能确保安全和有效。 3. 正规药品渠道购买 帕替西兰通常可以通过医院药房或一些大型药品连锁店进行购买。患者应选择具有正规执照的药店，避免通过网络或非官方渠道购买，以免遭遇假药或不合格药品的风险。 4. 了解医保政策 一些地区的医保政策可能会涵盖帕替西兰的部分费用，因此患者在购买时可以咨询医保部门，了解自己是否符合相关报销条件，从而减轻经济负担。 5. 注意药物储存与使用 购买到帕替西兰后，患者需要仔细阅读药物说明书，了解其储存条件和使用方法。药物应放置在阴凉干燥的环境中，避免阳光直射，以确保药效不受影响。 获取帕替西兰并不是一件简单的事情，但通过相关的医疗咨询、合法的采购渠道以及对医保政策的了解，患者能够更顺利地进行治疗。希望本文的介绍能帮助到需要的患者，祝愿大家早日康复。

导读：帕替西兰的作用与功效及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的药物，近年来在临床应用中引起了广泛关注。它的作用机制主要是通过抑制淀粉样蛋白的生成，从而减缓神经系统的损伤。此外，帕替西兰的副作用虽然存在，但通常较为轻微。以下将详细探讨帕替西兰的作用与功效，以及相关副作用。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，能够针对转甲状腺素蛋白（TTR）进行干预。通过这种机制，帕替西兰能够有效减少体内异常淀粉样蛋白的生成，从而抑制淀粉样变的进程。研究表明，帕替西兰可以明显改善ATTR-PN患者的临床症状，并在一定程度上提高生活质量。 2. 临床疗效 多项临床试验表明，帕替西兰能够显著减缓淀粉样变性对神经系统的影响。患者在使用帕替西兰治疗后，神经功能状态和运动能力均有所提升。同时，患者的生活质量评分也显示出明显改善，证明了该药物在临床应用中的积极效果。 3. 副作用的概述 虽然帕替西兰在治疗中表现出良好的疗效，但仍需关注其潜在的副作用。一般来说，患者在使用后可能出现轻微的副作用，如注射部位反应、恶心、呕吐等。这些症状通常较为轻微，且大多数患者能够耐受。 4. 注意事项 在使用帕替西兰时，医生通常会对患者的健康状况进行全面评估，以避免严重不良反应的发生。同时，建议患者在使用期间定期进行随访，以监测疗效和不良反应，并及时调整治疗方案。此外，孕妇及哺乳期妇女在使用前需咨询专业医生。 总的来说，帕替西兰作为一种新型治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，具有显著的疗效和较为安全的副作用谱。在对患者进行详细评估后，合理使用帕替西兰，将有助于改善患者的病情和生活质量。随着研究的深入，未来对帕替西兰的了解将更加全面，为更多患者带来希望。

导读：帕替西兰的作用功效及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。该药物通过干预特定的遗传机制，显著改善患者的神经功能和生活质量。像所有药物一样，帕替西兰也可能会引发一些副作用。本文将深入探讨帕替西兰的作用功效及其潜在的副作用。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA），其主要作用是针对转甲状腺素蛋白（TTR）的基因进行沉默。这种沉默能够阻止有毒的淀粉样蛋白在身体内的积累，从而减缓或逆转淀粉样变性多发性神经病的进程。这一机制使得帕替西兰在抑制疾病结果方面展现了良好的疗效。 2. 使用帕替西兰的临床效果 临床试验表明，帕替西兰能够有效改善淀粉样变性多发性神经病患者的神经症状，诸如肢体无力、感觉丧失等问题。此外，该药物在改善患者的生活质量方面也表现出积极的效果，许多患者在使用后感受到了疼痛减轻和行走能力的提升。 3. 常见副作用 尽管帕替西兰有显著的治疗效果，但使用该药物也可能引发一些副作用。常见副作用包括注射部位的反应（如红肿、疼痛）、恶心、头痛和疲劳等。这些副作用一般较轻微，并且会随着治疗的持续而逐渐减轻。 4. 罕见但严重的副作用 在使用帕替西兰的过程中，患者也可能会遇到一些罕见但潜在严重的副作用，例如过敏反应、肝功能异常和血小板减少等。因此，医生在开处方时，会对患者进行全面评估，并根据患者的具体情况进行监测。 帕替西兰作为一种创新治疗药物，给淀粉样变性多发性神经病患者带来了新的希望。尽管存在一些副作用，但在专业医生的指导下，患者可以在最大限度地享受治疗益处的同时，降低副作用的风险。总的来说，帕替西兰在治疗该病方面的贡献不容忽视。

导读：帕替西兰的用法用量及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的药物。这种病症是一种由淀粉样蛋白沉积引起的神经系统疾病，可能导致神经损伤和功能障碍。帕替西兰通过干扰特定的RNA，减缓或阻止淀粉样蛋白的产生，从而减轻症状并改善患者的生活质量。下面将具体介绍帕替西兰的用法用量及副作用。 1. 用法用量 帕替西兰通常以静脉注射的方式给药。成人患者的推荐剂量为每三周一次，剂量为30毫克。治疗开始时，患者可能需要在医院内接受首次注射，以观察是否有不良反应。定期的后续注射可以在门诊进行，确保患者的安全与效果。 2. 适应症 帕替西兰主要适用于确诊为淀粉样变性多发性神经病的成人患者。此药物特别有效于那些由转甲状腺素（TTR）基因突变引起的患者。临床研究表明，帕替西兰能够显著改善患者的神经功能评分和生活质量。 3. 副作用 尽管帕替西兰通常耐受良好，但仍可能出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应、恶心、疲劳、腹痛等。在某些病例中，患者可能会出现血小板减少或肝功能异常，因此在用药期间需定期监测血液指标和肝功能。 4. 注意事项 患者在开始使用帕替西兰之前，应与医生详细讨论过往的病史及现有的健康状况，尤其是肝脏疾病或抗凝药物的使用。此外，妊娠或哺乳期女性应慎用此药，必须咨询专业医生以确保安全。 帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物，展现出良好的疗效和相对可控的副作用。在使用过程中，患者应定期与医疗专业人员沟通，监测治疗效果及不良反应，以优化治疗方案。希望本篇文章能帮助患者及家属更好地了解帕替西兰，有助于改善病症和生活质量。

导读：帕替西兰疗效怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的新型药物。随着临床试验的进展，帕替西兰的疗效逐渐被关注，这种药物通过靶向特定的转录RNA，从而降低异常淀粉样蛋白的生成，改善患者的神经功能。本文将详细探讨帕替西兰的疗效及其在临床应用中的重要性。 1. 临床试验结果 帕替西兰的疗效在多个临床试验中得到了验证。例如，在APOLLO试验中，帕替西兰显著降低了患者的神经病变评分，改善了生活质量。实验结果显示，治疗组的患者在神经功能和运动能力方面有显著改善，这为帕替西兰的临床应用提供了有力支持。 2. 作用机制 帕替西兰的作用机制主要通过小干扰RNA（siRNA）实现，其能够特异性地靶向并降解生产异常淀粉样蛋白的mRNA，从而减少这些有害蛋白质在体内的积累。这种靶向治疗的方法使得帕替西兰在治疗淀粉样变性相关疾病时具有独特优势，有望实现更长效和更安全的治疗效果。 3. 安全性与耐受性 在临床试验中，帕替西兰的安全性和耐受性得到了充分验证。大多数患者在接受治疗时并没有出现严重的副作用，常见的不良反应多为轻度，如注射部位反应、头痛等。研究指出，患者的耐受性良好，为长期使用奠定了基础。 4. 对患者生活质量的影响 帕替西兰不仅在生理层面上改善了患者的神经功能，还在心理和社会交往等方面提升了患者的生活质量。随着神经症状的缓解，患者的日常生活能力也随之增加，这对改善其整体生活质量具有重要意义。 帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者带来了新的希望。凭借其显著的疗效、安全的使用体验及对生活质量的改善，帕替西兰在未来的临床应用中展现出极大的潜力。随着更多研究的深入，帕替西兰将有可能成为治疗该疾病的标准方案之一，为患者的康复提供有力支持。

导读：帕替西兰出现副作用该怎么办,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，能够有效减缓病情进展。像所有药物一样，帕替西兰也可能会引发一些副作用。在使用帕替西兰的过程中，了解可能出现的副作用以及应对措施十分重要，能够帮助患者更好地管理自己的健康状况。 1. 常见副作用介绍 帕替西兰可能引起一些常见副作用，如乏力、皮疹、腹泻、恶心等。这些反应通常是轻微的，随着身体逐渐适应药物，症状可能会有所减轻。但如果你在使用过程中出现了严重的副作用或长期不适，务必要重视并考虑进行适当调整。 2. 及时就医 如果患者出现严重的过敏反应，如呼吸急促、面部肿胀或皮疹加重等，应立即就医。此外，如果出现持续的腹痛、视力模糊或其他异常症状，也应及时与医生联系，以便获取必要的管理和治疗建议。 3. 定期随访 使用帕替西兰的患者应定期回访医生，监测身体反应和药物副作用。医生可能会根据患者的具体情况调整治疗方案，确保药物的使用安全且有效。定期的随访也有助于提供心理支持，缓解患者的不安情绪。 4. 生活方式调整 在使用帕替西兰的过程中，患者可以通过良好的生活方式来减轻副作用的影响。例如，均衡饮食、适度运动以及保持充足的休息都有助于增强身体的抵抗力。同时，患者应避免饮酒和吸烟，这些不良习惯可能加重药物的副作用。 无论如何，帕替西兰的使用应在医生指导下进行，患者需密切关注自身的身体反应。在出现副作用时，及时沟通并采取相应措施，才能更好地保障治疗效果和生活质量。

导读：帕替西兰疗效有哪些,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种新型的治疗药物，主要用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病。这种疾病严重影响患者的神经系统，导致严重的生活质量下降。帕替西兰通过靶向并降低TTR（转甲状腺素蛋白）水平，从而减缓和改善与疾病相关的症状。以下将详细探讨帕替西兰的疗效。 1. 治疗机制 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过抑制TTR基因的表达，降低异常TTR蛋白的产生。这样可以显著减少在神经组织中沉积的淀粉样蛋白，从而减轻神经病变的进展。该机制的有效性为治疗hATTR相关的多发性神经病提供了一种全新的思路。 2. 临床试验结果 在多个临床试验中，帕替西兰显示出良好的疗效。例如，参与试验的患者在接受治疗后神经功能评分显著改善，表现出多种临床症状的缓解。这表明帕替西兰能有效减轻疼痛、麻木等与神经病相关的症状，并改善患者的整体生活质量。 3. 安全性与耐受性 帕替西兰在临床应用中的安全性表现较好。常见的不良反应包括注射部位反应、恶心和头痛，但多数情况下是轻微的且可耐受。与传统的治疗方案相比，帕替西兰的安全性和耐受性使其成为患者接受治疗的一个可行选择。 4. 长期疗效与监测 研究表明，长期使用帕替西兰可以在持续降低TTR水平的同时，保持或进一步改善患者的神经功能。因此，在定期监测中，医生可以有效评估药物的疗效以及患者对治疗的反应，及时调整治疗方案，确保患者能够获得最大的益处。 帕替西兰的研发为治疗相关遗传性疾病提供了新的希望，它的疗效和安全性在临床实践中得到了证实。随着更多研究的进行，我们期待这一领域能取得更大的进展，为患者带来更好的生活质量。

导读：帕替西兰的疗效与作用及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种应用于淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）治疗的药物。淀粉样变性是一种由淀粉样蛋白沉积引起的疾病，影响神经系统和其他器官，导致多种病理变化。帕替西兰作为一种小干扰RNA（siRNA）治疗药物，通过靶向并抑制产生淀粉样蛋白的转录，显著减轻病症并改善患者的生活质量。本文将探讨帕替西兰的疗效、作用机制及潜在副作用。 1. 疗效与临床试验结果 帕替西兰在多项临床试验中显示出良好的疗效。根据临床研究，帕替西兰能够显著减轻淀粉样变性多发性神经病患者的神经症状，提高其生活质量。具体而言，受试者的疼痛、步态和运动功能在接受帕替西兰治疗后均有所改善。临床试验显示，该药物在长期使用中仍能保持疗效，且大多数患者能良好耐受。 2. 作用机制 帕替西兰的作用机制主要基于RNA干扰（RNAi）技术。它通过靶向合成淀粉样蛋白的mRNA，降低其在体内的水平，从而抑制淀粉样蛋白的生成。这一机制不仅有助于减少已有的淀粉样沉积，还可以阻止疾病的进一步发展。通过选择性地抑制转录，帕替西兰展现出了针对淀粉样变性多发性神经病的特异性治疗效果。 3. 潜在副作用 尽管帕替西兰被认为是相对安全的药物，但在临床使用过程中仍可能出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应（如疼痛、红肿和瘙痒）、恶心、腹泻和乏力。此外，部分患者可能会体验到肝功能指标的轻微升高。因此，在使用帕替西兰时，医生通常建议定期监测肝功能和其他重要指标，以确保患者的安全。 4. 综述与展望 总体来看，帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者提供了新的治疗选择。通过有效抑制淀粉样蛋白的生成，该药物有潜力显著改善患者生活质量。未来的研究可以进一步探讨帕替西兰在不同患者群体中的疗效及安全性，探索其与其他疗法的联合使用可能性，以便为更多受此疾病困扰的患者创造更好的治疗方案。

导读：帕替西兰的作用机理是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的新型药物，其主要作用机理是通过调节特定的生物分子来减少导致神经损伤的异常蛋白质的积累。淀粉样变性多发性神经病是一种由于淀粉样蛋白（如TTR蛋白）异常折叠而沉积在神经组织中引起的疾病。本文将深入探讨帕替西兰的作用机理及其在治疗中的贡献。 1. 帕替西兰的基本特性 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA），其通过抑制特定基因的表达来发挥作用。该药物可以针对产生转甲状腺素（TTR）蛋白的mRNA，降低TTR蛋白的合成。由于正常的TTR蛋白在体内起到运输甲状腺激素和维生素A的功能，但在一些遗传或非遗传因素影响下，TTR蛋白会错误折叠，形成淀粉样蛋白，从而导致细胞和组织的损伤。 2. 作用机理的具体步骤 帕替西兰通过特定的途径进入细胞，并与靶向mRNA结合，形成复合物。这一复合物随后被细胞内的核糖体识别并降解，进而抑制了TTR蛋白的合成。具体来说，帕替西兰利用RNA干扰机制，通过阻断转录后调控过程，显著减少异常TTR蛋白的产生。结果是，体内淀粉样蛋白的沉积减少，从而减轻了由淀粉样变性引起的神经病变。 3. 临床效果与研究结果 临床研究表明，帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面具有良好的疗效。患者在使用帕替西兰后，神经功能的改善以及生活质量的提升得到了显著证实。研究结果显示，在治疗的初期，患者的症状明显减轻，尤其是在运动协调、感觉异常等方面的改善。 4. 安全性与耐受性 在临床试验中，帕替西兰的安全性和耐受性也得到了验证。虽然部分患者可能会出现轻微的副作用，如注射部位反应、低血压等，但总体上这些不良反应是可控的且不影响整体治疗效果。因此，帕替西兰被视为治疗该疾病的一种相对安全有效的选择。 通过对帕替西兰作用机理的深入分析，我们可以看到其在治疗淀粉样变性多发性神经病中的重要性。作为一种创新药物，帕替西兰为许多患者带来了新的希望，值得继续关注其临床应用和研究成果。

导读：帕替西兰的有效期是多长时间,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）成人患者。目前国内未上市。帕替西兰(Patisiran)的有效期为24个月。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。该药物通过靶向特定的RNA，抑制肝脏中淀粉样蛋白的产生，从而减缓疾病的进程。了解帕替西兰的有效期对于患者的治疗计划和用药安全都至关重要。本文将探讨帕替西兰的有效期以及相关的存储注意事项。 1. 帕替西兰的包装与有效期标示 帕替西兰通常以预先注射的形式提供，药物的有效期通常会在包装上标明。一般来说，制药企业会依据药物稳定性研究的结果，给出一个合理的有效期限。有效期通常是指在适当存储条件下，药物的安全性和有效性能够得到保证的时间。 2. 存储条件的重要性 帕替西兰应存放在2°C至8°C的冷藏环境中，避免直接光照和冻结。由于药物的性质，不当的存储会影响其稳定性，导致药物失效或产生不良反应。因此，在使用该药物之前，患者和医务人员都应确认其有效期和存储条件是否符合要求。 3. 有效期到期后的处理 如果帕替西兰的有效期已经到期，患者不应继续使用该药物。过期药物可能会降低疗效，甚至可能对健康造成危险。应当按照当地的药品处理规定，妥善处置过期的帕替西兰，避免对环境造成负面影响。 4. 监管机构的指导 各国的药品监管机构通常会对药物的有效期进行监管和指导。患者在使用帕替西兰之前，应仔细阅读医生的处方和药品说明书，确保在安全的条件下使用药物。此外，定期与医生沟通，了解药物的使用效果及可能的替代选择，也有助于患者的健康管理。 总结来说，帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物，其有效期和存储条件都对患者的治疗效果至关重要。为了确保用药安全，患者应自觉关注药物的有效期，并遵循医嘱，合理使用该药物。