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阿塔鲁伦的适应症、用药注意事项及禁忌

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2025-07-07 09:22:04

阿塔鲁伦的适应症、用药注意事项及禁忌,阿塔鲁伦(Ataluren)适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。阿塔鲁伦(Ataluren)使用时需注意以下事项:仅适用于肌营养不良蛋白基因无意义突变的患者。肾损害患者应慎用,并密切监测。定期监测血脂、血压及肾功能。

阿塔鲁伦(Ataluren)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的治疗药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩疾病,主要影响儿童,尤其是男孩。阿塔鲁伦通过促进细胞内的未读码子跳跃机制,帮助产生功能性肌肉蛋白,从而改善肌肉功能和延缓疾病进程。本文将对阿塔鲁伦的适应症、用药注意事项及禁忌进行详细介绍。

1. 适应症

阿塔鲁伦被批准用于治疗由于缺陷性肌肉蛋白Dystrophin基因变异所导致的杜氏肌营养不良症,特别是适用于那些具有特定的无义突变(nonsense mutation)的患者。该药物的使用旨在改善患者的运动能力和日常生活质量,帮助他们更好地应对疾病带来的挑战。

2. 用药注意事项

在使用阿塔鲁伦时,患者应遵循以下注意事项:首先,使用该药物需要在医生的指导下进行,定期监测患者的健康状况和肌肉功能;其次,患者在用药过程中可能会出现一些副作用,如腹痛、呕吐或疲劳等,必须及时与医生沟通以便调整用药方案。此外,阿塔鲁伦的疗效因个体差异而可能有所不同,不同患者的反应和耐受性需逐一评估。

3. 禁忌

阿塔鲁伦并不适用于所有患者,存在一些禁忌症需要严格遵守。首先,对于已知对阿塔鲁伦成分过敏的患者,应避免使用该药物;其次,肝功能严重受损或肾功能不全的患者,应在医生的评估后谨慎使用,必要时考虑替代疗法。此外,孕妇及哺乳期妇女使用该药物的安全性尚未得到充分研究,故需特别谨慎。

阿塔鲁伦是一种重要的药物,用于改善杜氏肌营养不良症患者的生活质量。了解其适应症、用药注意事项及禁忌是确保安全有效治疗的关键。因此,患者在使用阿塔鲁伦时,一定要遵循医生的指导,定期进行健康监测,从而获得最佳的治疗效果。

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